Prima sperimentazione clinica utilizzando cellule T-reg Da Cord Blood In leucemia Trattamento In US Begins

Aprile 7, 2016 Admin Salute 0 3
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University of Minnesota ricercatori hanno avviato una innovativa sperimentazione clinica per determinare la dose ottimale e la sicurezza di cellule T regolatorie (T-reg) per ridurre il rischio di reazioni immunitarie comuni nei pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo e di sangue.

In ultima analisi, i ricercatori sperano terapia cellulare sperimentale migliorare i tassi di sopravvivenza globale per i pazienti affetti da cancro del sangue, nonché offrire un potenziale nuovo paradigma per il trattamento delle malattie autoimmuni.

"Verso la nostra ricerca di rendere i trapianti più sicuri per adulti e bambini affetti da leucemia, linfoma, mieloma multiplo, e altre malattie del sangue e del midollo, che stiamo esplorando la possibilità di utilizzare T-reg per migliorare il tasso di sangue e midollo recupero e ridurre il rischi di graft-versus-host disease, una complicanza che colpisce oltre il 60 per cento dei pazienti ", ha detto Claudio Brunstein, MD, investigatore principale dello studio.




T-regs sono un tipo di linfociti, o globuli bianchi che normalmente regola la risposta immunitaria del corpo. Nel caso di trapianto, donatore T-reg possono sopprimere il sistema immunitario del ricevente in modo che le cellule staminali ematopoietiche del donatore sano e cellule immunitarie possono crescere, contribuendo a scongiurare graft-versus-host-malattia mortale (GVHD). GVHD si verifica quando le cellule immunitarie all'interno delle cellule donati attaccano il corpo del ricevente il trapianto. GVHD provoca un terzo dei decessi dopo trapianto.

I ricercatori hanno dimostrato in modelli animali che infondendo T-reg dopo trapianto aumenta la possibilità di sangue e di midollo di recupero e riduce il rischio di GVHD.

"Una volta abbiamo identificato che T-reg erano altamente efficace in modelli murini, abbiamo poi trascorso tre anni a trovare modi per rendere questa terapia utile per pazienti sottoposti a trapianto e potenzialmente utile per i pazienti con malattie autoimmuni", ha detto Bruce Blazar, MD, direttore del Centro per Translational Medicine presso l'Università.

Le T-reg in questo studio sono isolate dal sangue del cordone ombelicale (sangue prelevato dalla placenta dopo la nascita di un figlio), perché si verificano in frequenza superiore a quello che si solito si trovano in maggior parte degli adulti e sono più facili da espandere in coltura prima al trattamento. Questo è il primo studio clinico umano nel mondo che utilizza T-reg derivate dal sangue del cordone ombelicale.

Questo processo è stato progettato per trovare il più alto possibile dose sicura di T-reg in pazienti immuni soppressi subendo una doppia ombelicale trapianto di sangue del cordone per la leucemia, altro tumore del sangue, o insufficienza del midollo osseo. Dai dati in modelli animali, i ricercatori universitari ritengono che non ci saranno effetti collaterali acuti con i T-reg.

Se i dati nell'uomo imita modelli animali, T-regs sarà una terapia efficace per prevenire la GVHD e migliorare l'attecchimento in pazienti sottoposti a trapianto. Una volta che i dati di efficacia e sicurezza sono noti, i ricercatori sperano di testare T-reg per il trattamento di varie malattie autoimmuni, come il diabete di tipo I e la sclerosi multipla. Ricercatori universitari ipotizzano che se T-reg sono trapiantati presto nella vita della malattia, le cellule possono aiutare a prevenire la progressione della malattia.

"Questo è un momento emozionante. Nel prossimo futuro, mi aspetto di essere in grado di combinare le popolazioni di cellule immunitarie, come T-reg, che fermano le reazioni immunitarie responsabili di malattie autoimmuni come il diabete, e le risposte immunitarie di infusione di cellule staminali per riparare data già danneggiato tessuti. Questo porta grande speranza non solo per adulti e bambini malati di cancro, ma molte altre malattie come bene. Al termine di questo studio clinico, speriamo di andare a destra al nostro primo studio clinico con le cellule T-normativo nel trattamento di nuova diagnosi diabete, "ha detto John E. Wagner, MD, direttore del pediatrica di ematologia-oncologia e il sangue e il programma di trapianto di midollo presso l'Università del Minnesota.

Questo studio è finanziato dal National Institutes of Health, il National Cancer Institute, il National Heart Lung e Blood Institute, e Istituto Nazionale di allergie e malattie infettive, la Leukemia and Lymphoma Society, il National Marrow Donor Program, ed i bambini Cancer Research Fondo.

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