Prima terapia medica efficace per il disturbo di stomaco rara

Aprile 6, 2016 Admin Salute 0 1
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Un farmaco usato per trattare il cancro del colon-retto anche in grado di invertire una malattia rara di stomaco e dovrebbe essere considerata terapia di prima linea per la malattia, i ricercatori della relazione Vanderbilt University Medical Center di questa settimana.

La malattia di Mйnйtrier provoca ispessimento della mucosa dello stomaco, forte dolore addominale, nausea e vomito, così come l'anemia e gonfiore ai piedi e alle caviglie a causa della perdita di proteine. I pazienti sono ad aumentato rischio di cancro gastrico. In precedenza, l'unico trattamento efficace è stato gastrectomia - rimozione chirurgica dello stomaco.

Il cetuximab farmaco antitumorale mirato, marca Erbitux, alleviato i sintomi della grave malattia di Mйnйtrier in sette pazienti che hanno completato un corso di un mese di trattamento. Quattro di loro hanno mostrato quasi remissione completa, i ricercatori Vanderbilt riportano nel 25 novembre della rivista Science Translational Medicine.




"Abbiamo identificato la prima terapia medica efficace per questa malattia", ha detto Robert Coffey, MD, Professore di Ingram Cancer Research e autore maggiore della carta.

Erbitux è un anticorpo monoclonale che blocca il legame del fattore di crescita trasformante-alfa o TGF-alfa, una proteina di segnalazione, il fattore di crescita epidermico (EGF) recettore. I pazienti con malattia di Mйnйtrier hanno livelli anormalmente elevati di TGF-alfa.

Negli studi risalenti 20 anni Coffey ei suoi colleghi hanno scoperto che TGF-alfa provoca la proliferazione della mucosa dello stomaco e stimola la produzione di muco, mentre la soppressione della secrezione acida. Topi transgenici che over-express TGF-alfa nella mostra stomaco tutte le caratteristiche della malattia di Mйnйtrier.

L'attuale studio ha coinvolto nove pazienti che stavano prendendo in considerazione gastrectomia. Due pazienti sono usciti dallo studio, ma il resto sperimentato significativo sollievo dei sintomi entro ore o giorni dopo l'inizio del trattamento. Tutti e sette hanno continuato ad assumere il farmaco dopo lo studio monthlong conclusa.

Dei quattro pazienti che hanno quasi completa remissione della malattia, uno di loro, e gli altri tre pazienti nello studio, successivamente sottoposti a gastrectomia. Due pazienti non sono più l'assunzione del farmaco, e uno di loro ha uno stomaco normale e rimane senza sintomi, due anni dopo, Coffey ha detto.

Primo autore del documento è Haley Fiske, MD, MPH, assistente professore e la Divisione di Gastroenterologia.

Altri co-autori: Jarred Tanksley, Ki Nam Taek, Ph.D., James Goldenring, MD, Ph.D., Robbert Slebos, Ph.D., Daniel Liebler, Ph.D., Amir Abtahi, Bonnie La Fleur, Ph.D., Gregory Ayers, Christopher Lind, MD, e Mary Washington, MD, Ph.D.

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