Prima umano indotto cellule staminali pluripotenti da pazienti con Mody

Maggio 23, 2016 Admin Salute 0 1
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Scienziati Joslin riportano la prima generazione di cellule staminali pluripotenti indotte umane da pazienti con una forma rara di diabete, Mody (MODY). Queste cellule offrono una potente risorsa per studiare il ruolo dei fattori genetici nello sviluppo di MODY e testare potenziali trattamenti. I risultati appaiono in un recente numero del Journal of Biological Chemistry.

Le cellule staminali pluripotenti indotte umane (hiPSCs) sono cellule adulte che sono state geneticamente riprogrammate per esporre le caratteristiche delle cellule staminali embrionali, inclusa la capacità di differenziarsi in tipi di cellule specializzate. La generazione di hiPSCs, che è stata segnalata per la prima nel 2006, è stato un importante passo avanti scientifico con il potenziale per aumentare la comprensione di molte malattie e aiutare nello sviluppo di farmaci.

Mody (MODY) è una forma di diabete che colpisce soprattutto le persone di età 25 anni o più giovani e rappresenta circa il 1-5 per cento di tutti i casi di diabete negli Stati Uniti. A differenza di tipo 1 e diabete di tipo 2, che sono poligenica e derivano da alterazioni dei fattori genetici e ambientali, MODY è una malattia monogenica che risulta da mutazioni in un singolo gene. Ad oggi, sono stati identificati otto tipi di MODY e undici geni MODY. Alcuni tipi di MODY producono solo sintomi lievi e sono spesso trattati esclusivamente con i farmaci antidiabetici orali.




Joslin Diabetes Center è uno di un numero limitato di istituti di ricerca, con la capacità di generare hiPSCs da pazienti con diabete. Le cellule utilizzate per produrre i hiPSCs sono stati ottenuti da pazienti con cinque diversi tipi di MODY a Joslin Diabetes Center e Haukeland University Hospital, Bergen, Norvegia. Mody-hiPSCs sono morfologicamente, molecolarmente e funzionalmente indistinguibili dalle cellule staminali umane pluripotenti (hPSCs).

Come una malattia monogenica, MODY fornisce "una preziosa opportunità di studiare direttamente in dettaglio i meccanismi genetici alla base della malattia e non essere influenzato da altri fattori, come la resistenza all'insulina", dice l'autore senior Rohit N. Kulkarni, MD, Ph.D ., un ricercatore principale nella sezione sulla Islet Biologia Cellulare e Rigenerativa a Joslin e Professore Associato di Medicina alla Harvard Medical School.

Gli scienziati dovranno prima indurre i MODY-hiPSCs differenziare verso le cellule beta e nel processo di saperne di più sui blocchi potenziali nella loro capacità di differenziarsi. Usando le cellule beta iPSC-derivati, hanno in programma di studiare come i geni MODY regolano la funzione insulinica secretoria. "Generazione hiPSCs è un importante passo avanti, perché non siamo in grado di ottenere cellule beta da pazienti viventi. Queste cellule ci permettono di fare molti esperimenti che altrimenti non sarebbe possibile," dice il Dott Kulkarni.

Gli scienziati hanno in programma anche di esplorare modi per correggere il difetto genetico e utilizzare le cellule beta derivate dalle hiPSCs "riparati" per testare vari trattamenti. "Se troviamo i farmaci in grado di migliorare la funzione delle cellule beta, possiamo tornare alla clinica e li usa per il trattamento di pazienti," dice il Dott Kulkarni. "Ci permetterà di personalizzare i trattamenti per le caratteristiche uniche del paziente e fornire medicina personalizzata per i pazienti diabetici."

Questo studio è stato finanziato da sovvenzioni dal Stem Cell Institute di Harvard e il National Institutes of Health.

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