Primo Computer simulazione di Terapia genica su larga scala

Maggio 17, 2016 Admin Salute 0 1
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Un gruppo di ricercatori della University of California, Berkeley e Los Alamos National Laboratory hanno completato la prima completa, a livello molecolare studio numerico della terapia genica. Il loro lavoro dovrebbe aiutare gli scienziati a progettare nuove terapie geniche sperimentali e possibilmente risolvere alcuni dei problemi associati a questa tecnica promettente.

"Ci sono diversi ostacoli alla consegna del gene", afferma Nikolaos Voulgarakis di Berkeley, l'autore principale del nuovo documento. "Il materiale genetico deve essere protetto durante il transito di una cella, essa deve passare in una cella, essa deve sopravvivere meccanismi di difesa della cellula, e deve entrare nucleo custodito della cellula."

Se tutti questi ostacoli possono essere superati, la terapia genica potrebbe essere una tecnica valida con profonde implicazioni cliniche. Ha il potenziale per correggere una serie di malattie umane che derivano da geni specifici nel trucco DNA di una persona non funzionano correttamente - o affatto. La terapia genica potrebbe fornire un meccanismo per sostituire questi geni specifici, sostituendo il male per il bene. Se i medici potrebbero tranquillamente fare questo, si potrebbe trattare o curare malattie come la fibrosi cistica, alcuni tipi di cancro, anemia falciforme, e un certo numero di malattie genetiche rare.




La sicurezza è una preoccupazione primaria quando si lavora con la terapia genica. Alcuni dei primi tentativi di terapia genica utilizzata virus per inserire il DNA nelle cellule - qualcosa che i virus naturalmente fare comunque. I virus possono essere pericolosamente tossici, però, e questo fatto è stato tragicamente dimostrato una decina di anni fa, quando un 18-anno-vecchio ragazzo arruolati in uno studio di terapia genica ha avuto una massiccia reazione immunitaria al virus utilizzati. Morì pochi giorni nel trattamento di insufficienza multipla d'organo, precipitando la cessazione immediata al processo.

Da allora, molte alternative al virus sono emerse per l'uso in terapia genica, tra cui le molecole di sintesi come "dendrimeri", una parola che deriva dalla parola greca che significa "albero". Simile agli alberi, dendrimeri sta ramificando molecole che pagano leggermente positivo. Questo permette loro di essere caricato con DNA (che è leggermente negativa carica) per l'inserimento in una cella.

Dendrimers sembrano offrire molti vantaggi rispetto virus. Essi possono essere molto meno tossici, e possono offrire altri vantaggi in termini di costo, facilità di produzione, e la capacità di trasportare molto lunghi geni. Se possono essere progettati in modo efficiente - e sicuro - geni navetta in cellule umane, allora può essere una soluzione più pratica per la terapia genica di virus.

Finora, gli esperimenti di laboratorio con diversi tipi di dendrimeri hanno dimostrato che possono inserire geni nelle cellule, ma solo con efficienza molto bassa. Sperando di scoprire la chiave per migliorare questa efficienza, Voulgarakis ed i suoi colleghi hanno simulato il dettaglio, a livello atomico processo fisico di dendrimeri entrare cellule. Essi variavano parametri come la dimensione dendrimero e la lunghezza del DNA che portano. Modellazione questi parametri su un computer è un veloce approccio economico per testare idee diverse e ottimizzare il veicolo di consegna.

Che cosa hanno scoperto sono stati i fattori chiave che determinano il successo di dendrimeri come veicoli di consegna del gene - cose come le accuse dei dendrimeri e le loro membrane cellulari di destinazione, la lunghezza del DNA, e la concentrazione di sale circostanti. Il loro lavoro ha illuminato alcuni dettagli a livello molecolare che dovrebbero aiutare i medici di progettazione più appropriate vettori genetici.

"Il nostro studio indica che, in un ampio intervallo di condizioni biologiche, la/package dendrimero acido nucleico sarà abbastanza stabile da rimanere sulla superficie della cellula fino traslocazione" dice Voulgarakis.

I dendrimeri sono utilizzati anche clinicamente per la distribuzione di farmaci contro il cancro ai tumori, e per aiutare a immagine del corpo umano. In futuro, Voulgarakis e dei suoi colleghi in programma di studiare la possibilità di utilizzare dendrimeri come veicoli di consegna della droga.

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