Primo successo nell'uso di unità di sangue del cordone ombelicale espanse per trattare la leucemia

Maggio 8, 2016 Admin Salute 0 1
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Gli scienziati del Fred Hutchinson Cancer Research Center hanno eliminato un grave ostacolo tecnico a fare cordone ombelicale-blood trapianti un metodo più ampiamente usato per il trattamento della leucemia e di altri tumori del sangue.

In uno studio pubblicato nell'edizione 17 gen di Nature Medicine, Colleen Delaney, MD, e colleghi descrivono il primo uso di un metodo per espandere notevolmente il numero di cellule staminali/progenitrici da una unità di sangue cordonale in laboratorio che erano poi infuso in pazienti con conseguente attecchimento rapida ed efficace.

Il numero relativamente piccolo di cellule staminali in unità di sangue cordonale (circa un decimo del numero di un paziente riceve da un trapianto tradizionale) è stato un motivo che i trapianti di sangue del cordone prendono molto più tempo per innestare di trapianti di cellule staminali normali da donatori. Più a lungo l'attecchimento prende, maggiore è il rischio è che i pazienti immunocompromessi acquisiscono infezioni pericolose per la vita perché non hanno sostanzialmente non globuli bianchi per combatterli.




Nonostante i numeri svantaggio, sangue del cordone è una promettente fonte di cellule staminali per sostituire il sangue malato e immunitario nel trapianto di cellule staminali perché le cellule donate non devono essere perfettamente abbinato al paziente. La mancanza di un match adatto è il motivo per cui circa il 30 per cento dei pazienti che hanno bisogno di un complesso trapianto di cellule staminali per il trattamento di tumori come leucemia non riesce a trovare donatori idonei. Tra i pazienti razziale di minoranza il numero di coloro che non riesce a trovare donatori idonei è di circa il 95 per cento.

L'uso di cellule del sangue del cordone espanse potrebbe ridurre il rischio di morte precoce, che è maggiore nei pazienti che ricevono un trapianto di cordone-sangue senza cellule espanse. Ulteriori studi clinici e miglioramenti tecnologici sono necessari per verificare l'efficacia dei trapianti di sangue del cordone che utilizzano cellule espanse, hanno detto gli autori.

"Il vero aspetto innovativo di questa ricerca è che abbiamo dimostrato che è possibile manipolare le cellule staminali/progenitrici in laboratorio con l'obiettivo di aumentare il loro numero. Quando somministrato ad una persona, queste cellule possono rapidamente dare origine a cellule bianche del sangue e gli altri componenti del sistema di sangue ", ha detto Delaney, membro assistente in Clinical Research Division del centro di Hutchinson e un assistente professore presso il Dipartimento di Pediatria presso l'Università di Washington School of Medicine

L'espansione di cellule staminali era possibile attivando il percorso di segnalazione Notch nelle cellule staminali. Questo approccio è stato sviluppato da Irwin Bernstein, MD, un membro del Clinical Research Division del centro di Hutchinson, ed è stato pubblicato inizialmente su Nature Medicine nel 2000. Un decennio di lavoro essa seguì conseguente traduzione di successo dei risultati di laboratorio per i pazienti in un ambiente clinico.

Delaney e colleghi costruite su primi lavori di Bernstein progettando una proteina che può essere utilizzato in laboratorio per attivare il percorso di segnalazione Notch nelle cellule staminali e manipolare le cellule in coltura tissutale di espandersi in quantità.

Questo metodo di laboratorio successo per espandere il numero di cellule staminali/progenitrici da una singola unità di sangue del cordone comportato un aumento 164 volte la media del numero di cellule CD34 +, un tipo di cellule staminali ematopoietiche. Tali cellule sono multipotenti e danno origine a tutti i tipi di cellule del sangue. Delaney detto che una tipica unità di sangue del cordone di solito contiene meno di 200.000 cellule staminali per chilogrammo di peso corporeo del paziente ricevente. Al contrario, le unità espansi contenuti mediamente 6 milioni di cellule CD34 + per kg di peso corporeo, che è alla pari con fonti trapianto convenzionali.

L'attuale studio descrive anche i risultati di 10 pazienti in una fase 1 studio clinico in corso, che ha ricevuto due unità di sangue del cordone per il trattamento ad alto rischio, la leucemia acuta. Ogni paziente ha ricevuto una unità di sangue del cordone non manipolato e quello in cui le cellule sono state espanse in laboratorio. I ricercatori hanno valutato la sicurezza di infondere le cellule espanse così come il tempo impiegato per ricostituire il sistema sanguigno, come durevole i trapianti erano e che il sangue del cordone unità contribuito più di attecchimento. La fascia d'età dei pazienti era 3-43.

I risultati finora dimostrano che in media ci sono voluti 14 giorni per le cellule trapiantate di attecchire, contro una media di quattro settimane in cui sono stati utilizzati unità non espansi di sangue del cordone ombelicale. Sette dei 10 pazienti sono ancora vivi senza evidenza di malattia e sostenuta, attecchimento donatore completo. I test hanno rivelato che il recupero di globuli bianchi precoce post-trapianto sono stati ricavati prevalentemente dalla unità di sangue cordonale espanso.

Sovvenzioni dal National Institutes of Health, American Cancer Society e il Damon Runyon Cancer Research Foundation finanziato lo studio.

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