Proteina umana migliora la funzione muscolare di topi distrofia muscolare

Maggio 25, 2016 Admin Salute 0 1
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Ora si diresse verso la sperimentazione umana, biglicano rallenta significativamente l'indebolimento dei muscoli nei topi con la mutazione genetica che causa la distrofia muscolare. Biglicano provoca utrofina, una proteina-costruzione muscolare naturale diffusa nei bambini, per raccogliere in membrane cellulari del muscolo.

Distrofia Muscolare di Duchenne è una mutazione genetica fatale in circa uno ogni 3.500 maschi. Essi sono in grado di produrre una proteina chiamata distrofina che mantiene muscoli forti. Con otto anni di età, i ragazzi cominciano ad avere problemi a camminare. Con i loro ragazzi sono spesso in sedia a rotelle, e con la loro 20s muscolare funzione è così degradata che muoiono.




"Tutto questo è lo scopo di ottenere una terapia che per significato migliorare la condizione dei pazienti", ha detto Justin Fallon, professore di neuroscienze alla Brown University e autore maggiore della carta. "Questo è un passo importante in questa direzione."

Questo autunno, i diritti startup Tivorsan Farmaceutica licenza da Brown alla proteina chiave, biglicano, sperando di portare la terapia di potenziale attraverso studi clinici.

Biglicano ripristina la presenza di rafforzamento muscolare di una proteina chiamata utrofina, che normalmente è diffuso solo in bambini molto piccoli. Utrophin esiste ancora negli adulti, ma in minor numero di luoghi e non in cui può aiutare chi soffre di distrofia muscolare che non possono produrre la distrofina, che mantiene i muscoli adulti forti.

Esperimenti incoraggianti

In esperimenti descritti nel documento, il team di Fallon ha dimostrato che biglicano consegnato al sangue attira utrophin alle membrane cellulari delle cellule muscolari. Per quanto utrophin fa quando è presente in feti, neonati e nei bambini, la proteina lavora per aiutare le cellule costruiscono e mantengono la loro forza.

In un esperimento, il team di Fallon ha trovato una riduzione del 50 per cento in fibre "nucleate centrale" nel tessuto muscolare di topi trattati biglicano rispetto ai topi non trattati. I biologi riconoscono le fibre come indicatori di recente danni ai tessuti e la riparazione, quindi una riduzione della loro suggerisce che il tessuto muscolare soffre meno danni.

Il team ha anche sottoposto i muscoli di topo a uno stress test standardizzato in cui sono contemporaneamente allungati e ha causato a contrarsi. Il test si indebolisce infine muscolare anche sano, ma nei test condotti da ricercatori e co-autori della University of Pennsylvania, i muscoli di topi trattati con distrofia muscolare biglicano perso la loro forza il 30 per cento più lentamente rispetto ai topi che erano simili non trattati.

Nei test più recenti utilizzando una migliore formulazione di biglicano, Fallon detto, la squadra ha visto quella figura origine a 50 per cento in alcuni muscoli, che significa che i topi trattati con biglicano si mantiene al più del loro funzione per un tempo più lungo.

Fallon ha detto che gli effetti del trattamento con biglicano durato attraverso mesi di test. Diversi test di base per gli effetti collaterali durante quel lasso di tempo, come ad esempio la funzione renale e il fegato, non hanno indicato alcun danno dalla terapia.

Con l'efficacia della biglicano evidente nel modello murino di distrofia muscolare di Duchenne, Fallon è ansioso di vedere se si può migliorare la vita di migliaia di bambini.

"Il prossimo grande passo sta testando negli esseri umani", ha detto Fallon.

Oltre a Fallon, autori sulla carta sono Alison Amenta, Atiglan Yilmaz, e Beth McKechnie di Brown, Sasha Bogdanovich e Tejvir Khurana della University of Pennsylvania, e Mehrdad Abedi della University of California-Davis.

I finanziamenti per la ricerca la distrofia muscolare di Fallon è venuto dal National Institutes of Health, il Fondo di Charley, Parent Project Muscular Dystrophy e Avery Fondazione Nash.

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