Scienziati in L'Istituto di ricerca all'ospedale dei bambini a livello nazionale hanno trovato un modo per superare uno dei maggiori ostacoli per utilizzare i virus per trasportare geni terapeutici: come mantenere il sistema immunitario da neutralizzare il virus prima che possa esprimere il suo payload genetica. In uno studio pubblicato di recente in terapia molecolare, i ricercatori hanno scoperto che i soggetti che dà un trattamento per eliminare temporaneamente il corpo di anticorpi del virus offre un passaggio sicuro alle cellule bersaglio, permettendo così di rilasciare un gene correttivo o sostituzione per trattare la malattia.

La terapia genica è tra le opzioni di trattamento più promettenti per tali malattie genetiche come la distrofia muscolare, cecità congenita e l'emofilia. Gli scienziati stanno anche studiando la terapia genica come cura per alcuni tipi di cancro, malattie neurodegenerative, infezioni virali e altre malattie acquisite. Per ottenere il gene terapeutico nelle cellule, i ricercatori si sono rivolti ai virus, che offrono il loro materiale genetico nelle cellule come parte del loro processo di replica normale. Di nuovo tempo e tempo, questi sforzi sono stati contrastati dal sistema immunitario del corpo, che attacca il vettore virale. I geni terapeutici non vengono consegnati e la malattia imperversa.

Ora, un team guidato da Louis G. Chicoine, MD, Louise-Rodino Klapac, PhD, e Jerry R. Mendell, MD, ricercatori principali del Centro per la Terapia Genica presso Nationwide bambini, ha mostrato per la prima volta che si utilizza un processo chiamata plasmaferesi poco prima di consegnare una terapia genica virus ricco protegge il virus abbastanza a lungo per poter entrare nella cella e consegnare il gene.

Plasmaferesi, ampiamente utilizzato per trattare pazienti con disturbi autoimmuni, rimuove il sangue dal corpo, separa il plasma e cellule, filtra anticorpi, e restituisce il sangue al paziente. La perdita anticorpo è temporanea; il corpo comincia a produrre nuovi anticorpi entro poche ore dalla procedura.

In uno studio di una terapia genica progettato per trattare distrofia muscolare di Duchenne (DMD), Drs. Chicoine e Rodino-Klapac utilizzati plasmaferesi in un grande modello animale, poi iniettato un virus imballato con un gene micro-distrofina. Quando hanno esaminato i livelli di espressione genica micro-distrofina negli animali, hanno trovato un aumento del 500 per cento per cento rispetto l'espressione genica in animali che non hanno ricevuto la plasmaferesi. Dr. Mendell, direttore del Centro per la Terapia Genica, ha contribuito a concepire questo trattamento per i pazienti DMD in base all'esperienza con malattie autoimmuni, come la miastenia gravis e le malattie nervose infiammatorie.

"In questo momento, la terapia genica sembra funzionare meglio in pazienti che non hanno anticorpi per il virus utilizzato per trasportare il gene," dice il Dott Mendell. "Che limita il numero di pazienti che possono trarre beneficio dalla terapia genica."

Utilizzando plasmaferesi aumenterebbe il potenziale per la terapia genica, il dottor Chicoine aggiunge, eliminando uno ostacolo di reazione immunitaria.

"Come terapia genica diventa sempre più prevalente, i pazienti possono avere bisogno di ricevere più di un trattamento," dice il Dott Rodino-Klapac. "Il problema è che quando ottengono il primo trattamento, il loro corpo si svilupperà anticorpi al virus utilizzato per trasportare il gene. Utilizzando plasmaferesi su qualcuno che in precedenza ha ricevuto la terapia genica potrebbe consentire loro di essere trattati di nuovo."