Ricostruire i vasi sanguigni attraverso la terapia genica

Maggio 19, 2016 Admin Salute 0 1
FONT SIZE:
fontsize_dec
fontsize_inc

Diagnosticato con grave malattia coronarica, un gruppo di pazienti troppo malati per o che non rispondono ad altre opzioni di trattamento ha deciso di prendere parte a un test di prova di terapia genica angiogenica clinica per aiutare a ricostruire le loro vasi sanguigni danneggiati. Più di 10 anni dopo, in una recensione di follow-up di questi pazienti, i medici del Baylor College of Medicine, Weill Cornell Medical College (dove la sperimentazione clinica e revisione ha avuto luogo) e Stony Brook University Medical Center riportano i risultati sono promettenti e aperto la porta per le prove di maggiori dimensioni per iniziare.

Lo studio, che appare online sulla rivista Human Gene Therapy, ha seguito 31 pazienti Weill Cornell che sono stati diagnosticati con grave malattia coronarica e hanno dato un iniezione diretta nel loro muscolo cardiaco di terapia genica chiamato codifica adenovirus fattore di crescita angiogenico, o AdVEGF121. I risultati dello studio mostrano il tasso di sopravvivenza a cinque e 10 anni di questi pazienti era altrettanto buono e, in alcuni casi migliori, di quello che si vede in altri gruppi con problemi di cuore simili trattati con la terapia medica tradizionale.

"I risultati di questo studio di terapia genica di 10 anni sono importanti", ha detto l'autore co-maggiore Dr. Ronald G. Cristallo, presidente e professore di Medicina Genetica presso Weill Cornell Medical College. "Dopo un lungo periodo di follow-up, i pazienti che hanno ricevuto la terapia genica angiogenica sembrano avere risultati migliori. I risultati dello studio ci danno una maggiore comprensione della sicurezza e l'efficacia della terapia genica per ricostruire i vasi sanguigni in pazienti che vivono con la malattia coronarica."




"Nel momento in cui è iniziato il processo, non ci sono stati confronti disponibili per dirci cosa aspettarsi, che è il motivo per cui siamo così soddisfatti dei risultati", ha detto l'autore co-maggiore Dr. Todd Rosengart, professore e presidente del Michael E . DeBakey Dipartimento di Chirurgia presso Baylor College of Medicine, ex di Stony Brook University Medical Center. "Abbiamo solo avuto l'idea di ciò che il risultato potrebbe essere basato su studi promettenti in laboratorio, quindi non c'era preoccupazione, ma coloro che hanno ricevuto questo trattamento davvero non aveva altre opzioni di trattamento."

Il trattamento comune per una grave malattia coronarica è coronarico intervento chirurgico di bypass, che funziona reindirizzando il flusso di sangue intorno alla zona malata o bloccato del cuore. Tuttavia, per coloro che sono coinvolti in questo processo, i vasi sanguigni che normalmente sarebbero stati utilizzati per reindirizzare il flusso di sangue non sono abbastanza sano per farlo.

Nello studio, i pazienti sono stati divisi in due gruppi. Gruppo A ha ricevuto sia l'innesto di bypass e terapia genica coronarica convenzionale, mentre il gruppo B ha ricevuto solo la terapia genica. Non c'era gruppo di controllo. La terapia genica ha aiutato a ricostruire i vasi sanguigni deboli e danneggiati in questi pazienti. Cartelle cliniche, interviste e questionari di follow-up sono stati utilizzati per determinare i risultati del paziente. Per il Gruppo A, il tasso di sopravvivenza è stato del 40 per cento e il Gruppo B è stata del 31 per cento al contrassegno follow-up di 10 anni. Dei 18 pazienti che sono morti, cause di morte variava da cancro alle problematiche legate cardiaci.

"Mentre ci sono stati problemi di salute che richiedono ulteriori trattamenti, come la rivascolarizzazione cardiaca e defibrillatori cardioverter impiantabili tra i due gruppi, nel complesso questo gruppo di individui ha avuto un risultato maggiore di quello che crediamo che avrebbero se non avessero ricevuto la terapia genica," Rosengart ha detto.

"Non abbiamo trovato alcuna evidenza di problemi di sicurezza che hanno portato dalla terapia genica", ha detto Crystal. "Date le preoccupazioni circa le terapie geniche durante il tempo in cui questo processo è nato, questo è uno dei pochi studi di terapia genica a lungo termine che è molto incoraggiante da una base della sicurezza del paziente."

Secondo i ricercatori, il passo successivo è ulteriori ricerche per studiare grandi gruppi di pazienti e di creare uno studio di controllo con placebo per confrontare i risultati di outcome. Weill Cornell Medical College, Weill Cornell Medical College-Qatar e Baylor College of Medicine stanno collaborando a un nuovo studio clinico attualmente in fase di pianificazione.

Altri che hanno contribuito allo studio comprendono Charleen Hollmann, Muath M. Bishawi, Michael S. Halbreiner, Matthew Fakhoury, Eileen Finnin, e il Dr. Annie Laurie Shroyer, tutti con Stony Brook University Medical Center.

Questo studio è stato finanziato in parte da una sovvenzione della Lisa e James Cohen Foundation e sostenuto, in parte, dalla Fondazione del Qatar e Weill Cornell Medical College in Qatar.

(0)
(0)

Commenti - 0

Non ci sono commenti

Aggiungi un commento

smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile
Caratteri rimanenti: 3000
captcha