Riuscito Emofilia B Terapia Genica In cani possono giustificare esperimenti umani

Giugno 11, 2016 Admin Salute 0 2
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CAPPELLA HILL - Utilizzando la terapia genica su animali da esperimento, i ricercatori della University of North Carolina a Chapel Hill e altrove hanno parzialmente corretto il deficit di proteina responsabile emofilia B. La malattia ereditaria, conosciuta anche come malattia di Christmas, provoca vittime a sanguinare spontaneamente, vivere rigorose restrizioni vita e spesso muoiono prematuramente.

I test hanno dimostrato che un ceppo unico di cani emofiliaci North Carolina iniettato con i geni corretti prodotto la proteina di coagulazione del sangue nota come fattore IX e continuano a produrlo stabilmente più di un anno e mezzo dopo il trattamento, dicono gli scienziati. Non facendo il fattore di coagulazione è ciò che provoca la gente e gli animali con la condizione a sanguinare.

"La correzione è modesta, circa l'1 per cento, ma crediamo che sia sufficiente per giustificare considerazione delle prove cliniche in esseri umani", ha detto il dottor Timothy C. Nichols, professore associato di medicina e patologia presso la Scuola UNC-CH di Medicina. "Questo livello di correzione negli esseri umani potrebbe essere sufficiente a migliorare certe persone con grave emofilia, che sanguinano spontaneamente, al punto in cui si sarebbero solo sanguinano quando feriti. Sarebbe un miglioramento importante."




Due relazioni sulla ricerca appaiono nel numero 5 gennaio di Nature Medicine. Oltre UNC-CH, altre istituzioni coinvolte sono le università di Pennsylvania e Washington a Seattle, Stanford University e aziende biotecnologiche Avigen Inc. e Cell Genesys Inc. di Alameda e Foster City, in California., Rispettivamente.

I cani, che ereditano emofilia naturalmente proprio come gli esseri umani e sono stati allevati per mezzo secolo a Frances Owen Sangue Research Laboratory di UNC-CH, hanno mostrato una dose-risposta, Nichols ha detto. Cioè, il gene più corretto hanno ricevuto, più fortemente loro corpi risposto. Hanno tollerato bene la terapia di trattamento e la sostituzione.

"Questa risposta dose deve identificare la dose iniziale appropriato per l'uso negli esseri umani", ha detto.

Un rapporto descrive esperimenti in cui i geni corretti sono stati iniettati nei muscoli dei cani. Le altre iniezioni coinvolti nei vasi sanguigni che portano al fegato, dove il fattore IX è fatto normalmente.

"Noi e il dottor Katherine alto di Penn ipotizzato che, se si può solo dare ai pazienti un colpo nel muscolo, la terapia genica potrebbe funzionare con poca o nessuna sedazione, e sarebbe più facile per ottenere uno studio clinico in corso e più facile per i pazienti." Nichols ha detto. "Pensiamo che il nuovo lavoro tende a confermare questo."

Entrambi gli studi hanno utilizzato un virus simil-influenzali che erano stati resi inoffensivi come vettore per trasportare i geni corretti nelle cellule muscolari o epatici in cui potrebbero iniziare a produrre il fattore IX, ha detto.

Emofilia B colpisce fino a circa 5.000 persone negli Stati Uniti e, eventualmente, 10 volte che molti in tutto il mondo, ha detto Nichols. Attualmente, le vendite di un fattore prodotto artificialmente IX che richiede iniezioni regolari sono tra $ 500 milioni e 1 miliardo di dollari l'anno, e che non include i costi di trattamento.

"Da un punto di vista costo, il costo totale di trattamento di questi pazienti è semplicemente straordinario, soprattutto se si pensa che nel corso della vita", ha detto. "Il nuovo lavoro suggerisce che è concepibile che i pazienti adeguatamente selezionati potrebbero entrare in una clinica, ottenere uno o più colpi che prendono meno di un'ora per amministrare e ancora fare fattore di coagulazione di un anno o due più tardi. Questo avrebbe un enorme impatto positivo sia per i pazienti, che hanno ora di venire in più volte al mese, e dei relativi costi di assistenza sanitaria. "

A causa dei suoi cani emofiliaci, il Frances Owen Research Laboratory di sangue in reparto di UNC-CH di patologia e medicina di laboratorio, è una risorsa unica ricerca medica nazionale ed internazionale istituito dal Dr. Kenneth M. Brinkhous, professore emerito di patologia, e colleghi della fine del 1940. Precedenti forme di terapia per l'emofilia, come i fattori di coagulazione sintetici, che lavoravano nei cani, anche hanno lavorato negli esseri umani.

Oltre Nichols e Brinkhous, UNC-CH autori del report includono Drs. Hui-Feng Lin, Darrel W. Stafford, Marjorie S. Leggi e Dwight A. Bellinger e studente di medicina Dan Elwell.

Emofilia A, una forma diversa della malattia causata da inadeguata fattore XIII produzione, è circa cinque volte più comune come emofilia B. Brinkhous e colleghi hanno scoperto e fattore XIII descritti nel 1940, ha sviluppato il tempo di tromboplastina parziale ampiamente utilizzato (PTT) test rilevare disturbi della coagulazione del sangue e sviluppato un concentrato di fattore della coagulazione, che è stato il primo trattamento efficace per emofilie.

Il team prevede di condurre studi analoghi in UNC-CH cani emofilia A presto.

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