Safer Terapia genica potrebbe essere possibile Uso nuovo approccio

Agosto 13, 2015 Admin Salute 0 3
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Una nuova strategia per aggirare i problemi di sicurezza che hanno afflitto la terapia genica è stato offerto da un gruppo multicentrico complessa di ricercatori, tra cui il professor Claudio Napoli, professore ordinario presso la II Università di Napoli e Adjunct Professor presso l'Istituto di ricerca Sbarro per la Ricerca sul Cancro e Molecolare Medicina e il Centro di Biotecnologie presso la Facolta 'di Scienze e Tecnologie della Temple University.

Lo studio riporta che tipo di adenovirus 5, un vettore comune per erogare la terapia genica, cellule del fegato transfects con un meccanismo diverso di quanto si pensasse. Tale meccanismo offre un nuovo bersaglio per la modifica del vettore virale per renderlo sicuro per l'uso clinico.

Un certo numero di studi ha indicato che sarebbe possibile utilizzare adenovirus come vettore per esprimere geni in posizioni specifiche, come ad esempio un tumore solido. Ma quando viene iniettato per via endovenosa, il virus accumula nel fegato anziché circolante nel corpo, aumentando il rischio di tossicità e trasfezione di altre cellule.




Fondamentalmente, adenovirus si compone di tre principali proteine ​​- fibra, Penton e hexon. Sulla base di lavoro precedente, molti ricercatori ritenevano che il principale meccanismo di trasduzione virale era interazione della proteina fibra con un recettore sulla cellula bersaglio. Ma i tentativi di mutare la proteina della fibra non bloccare accumulo del virus nel fegato in vivo.

Il professor Andrew Baker dell'università di Glasgow, che ha guidato la ricerca attuale, fa notare che tutti questi virus fibra modificati ancora finito trasduzione del fegato. La carta cella concentrata invece sulla proteina hexon. I ricercatori mutato proteina, disabilitando la sua capacità di interagire con un enzima di coagulazione del sangue, fattore X. Tali mutazioni, e blocco farmacologico dell'interazione, ha infatti bloccare trasferimento genico, suggerendo che il virus entra cellule epatiche tramite l'interazione del hexon proteine ​​e fattore X.

I ricercatori hanno notato che la trasduzione fibra mediata funziona quando il virus viene iniettato nel muscolo o cella cultura, ma quando iniettato nel flusso sanguigno, questo meccanismo prende il sopravvento.

"Ora che abbiamo imparato il meccanismo che utilizza un adenovirus potremmo modificare tale processo, ingegneria genetica del virus, per migliorare l'assorbimento in diversi tipi di cellule, tra cui le cellule staminali", afferma Dr Napoli.

Lo studio è stato pubblicato online sulla rivista Cell (cella 8 febbraio 2008; 132: 397-409).

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