Sanfilippo B: promettente nuova terapia per la malattia genetica devastante

Maggio 23, 2016 Admin Salute 0 8
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Una nuova terapia promettente ha - per la prima volta - ridurre i danni al cervello che può essere causato da Sanfilippo B (MPS IIIB), una malattia genetica rara e devastante, Los Angeles Biomedical Research Institute (LA BioMed) ricercatori riporteranno in una presentazione del Disease Network lisosomiale 10th Annual World Symposium ™.

Sanfilippo sindrome B è una malattia da accumulo lisosomiale appartenente al gruppo delle mucopolisaccaridosi (MPS) che è caratterizzata da deterioramento mentale grave e rapido. LA BioMed pioniere della ricerca che ha portato alla prima terapia di sostituzione enzimatica per MPS I, Aldurazyme ©, che ha salvato centinaia di vite nei quasi 11 anni da quando è stato approvato dalla Food and Drug Administration.

MPS Research Laboratory di Los Angeles BioMed riportato i risultati del suo ultimo studio per il trattamento della sindrome di Sanfilippo B in un modello di malattia che ha impiegato ricombinante umano "NAGLU-IGF2" (una proteina di fusione romanzo di alfa-N-acetyglucosaminidase, o NAGLU, accoppiato ad un peptide derivato dal fattore di crescita insulino-simile, IGF2). La proteina di fusione è stato prodotto da BioMarin Pharmaceutical Inc.




LA BioMed ricercatore Shih Hsin-Kan ha riferito che i test del laboratorio trovarono NAGLU-IGF2 è ripreso dai neuroni nel modello di malattia, che poi riduce il danno cerebrale invertendo stoccaggio eparansolfato - una delle cause dei danni al cervello in pazienti con sindrome di Sanfilippo B. I ricercatori hanno concluso che NAGLU-IGF2 può essere la base per la terapia enzimatica sostitutiva per la sindrome di Sanfilippo B.

"Questo è un nuovo ed entusiasmante di sviluppo che deve essere esaminata ulteriormente per determinare la sua efficacia nei pazienti con sindrome di Sanfilippo B che attualmente non hanno terapie disponibili per ridurre i danni al cervello", ha detto Patricia Dickson, MD, direttore del Laboratorio di Ricerca MPS a LA BioMed. "Non vediamo l'ora di continuare la nostra partnership con BioMarin nello sviluppo di terapie per la MPS."

BioMarin ha annunciato di aver sviluppato BMN 250, una forma di prodotto NAGLU-IGF2, per il trattamento della sindrome di Sanfilippo B e prevede di avviare studi clinici con BMN 250 a metà del 2015.

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