Sicuro droga colesterolo comune, può migliorare l'apprendimento disabilità nei pazienti con neurofibromatosi, secondo uno studio

Agosto 4, 2015 Admin Salute 0 3
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I ricercatori del National Medical Center bambini hanno scoperto che una statina farmaco ipocolesterolemizzante sembra essere sicuro nei bambini con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) e può migliorare le difficoltà di apprendimento, tra cui la memoria verbale e non verbale. Questa è la prima volta che la lovastatina farmaco è stato studiato nei bambini con NF1.

Lo studio, condotto da Maria T. Acosta, MD, un neurologo pediatrico e ricercatore al National bambini e direttore clinico e direttore cognitiva del Gilbert Famiglia Neurofibromatosi Institute, appare nel numero di ottobre 2011 del Pediatric Neurology.

Lovastatina è attualmente approvato dalla US Food and Drug Administration negli adulti e nei bambini per il trattamento del colesterolo alto. Il farmaco agisce inibendo un enzima specifico nella biosintesi del colesterolo. Studi su animali precedenti hanno scoperto che lovastatina colpisce un percorso molecolare correlata che possono essere collegati a deficit cognitivi in ​​neurofibromatosi.




"Mentre noi originariamente deciso di determinare la sicurezza di lovastatina in pazienti NF1, abbiamo visto anche i miglioramenti statistici in memoria e l'attenzione visiva, che è un grande passo verso contribuire a migliorare la qualità di vita dei nostri pazienti e per valutare gli agenti biologici che possono essere efficaci terapie per NF1 ", ha dichiarato il Dr. Acosta. "Mentre questo è un relativamente piccolo studio, ora abbiamo una forte informazioni di base, e stiamo lavorando con le altre istituzioni del paese e in tutto il mondo, di effettuare uno studio definitivo per replicare questi risultati su una scala più ampia."

Questo studio di fase I guardato la sicurezza e l'efficacia di lovastatina come trattamento per pazienti affetti da neurofibromatosi di tipo 1, che rappresenta la maggior parte dei casi, NF. Per un periodo di tre mesi, 24 pazienti di età compresa tra 10-17 anni hanno ricevuto il trattamento con lovastatina. I pazienti sono stati somministrati test di funzionamento cognitivo, prima e dopo il trattamento. Tutti i pazienti hanno mantenuto i livelli di colesterolo normali durante tutto lo studio, e ci sono stati alcuni miglioramenti cognitivi in ​​memoria, l'attenzione visiva, e l'efficienza dopo il trattamento.

"Le implicazioni per tutti i bambini con difficoltà di apprendimento - non solo quelli con NF1 - sono di interesse per la comunità più grande pediatrica, quindi speriamo di andare avanti rapidamente attraverso il Consorzio per avanzare questa ricerca in pazienti NF1 in modo tempestivo," ha commentato Roger Packer, MD, Senior Vice Presidente del Centro di Neuroscienze e Behavioral Medicine, direttore del Gilbert Famiglia Neurofibromatosi Institute al National bambini, e Gruppo presidente del Dipartimento della Difesa Neurofibromatosi Clinical Trials Consortium.

La Gilbert Famiglia Neurofibromatosi Institute Nazionale dei bambini è uno dei più grandi istituti nel mondo ed è leader internazionale nel trattamento di neurofibromatosi, una malattia genetica che ha un tasso di incidenza di 1 su 3.000 nascite. Tra le persone colpite da neurofibromatosi di tipo 1, verso l'alto di 90 per cento di questi casi mostrano deficit nelle abilità motorie e difficoltà di apprendimento. NF1 è anche associata ad un aumento dell'incidenza di tumori cerebrali e neurofibromi dannosi e spesso deturpanti.

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