Sistema immunitario trapiantato per curare le malattie rare

Aprile 16, 2016 Admin Salute 0 1
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I ricercatori dell'Istituto di ricerca medica del Queensland (QIMR) e Hospital di Brisbane Royal Women hanno identificato una condizione in precedenza non diagnosticata e trattata con successo eseguendo un trapianto di cellule staminali sperimentale.

Dopo aver trascorso i suoi ultimi anni in adolescenza e fuori dall'ospedale Katie Tirando aveva quasi rinunciato alla speranza. "E 'stato molto confusa e molto scoraggiante. Continuavo a sentire i medici dicono,' Non sappiamo che cosa è sbagliato ',' Noi non sappiamo perché sei così male '", ha detto Katie, che vive nel nord-est NSW.

Senza opzioni lasciate Katie ha accettato di un trapianto di cellule staminali sperimentale - un trapianto che in ultima analisi, le ha salvato la vita.




"Katie ha presentato con una serie di sintomi quando aveva undici anni. Nessuno poteva identificare la sua condizione e nessun trattamento aveva avuto successo. Lei non ha risposto ai trattamenti regolari e ha continuato a stare male, spesso complicata da infezioni pericolose per la vita", ha detto Dr Maher Gandhi responsabile del Clinical Laboratory Immunohaemotology di QIMR.

La chiave per sbloccare la ragione per i sintomi ricorrenti di Katie è venuto quando ha contratto il virus adolescente comune che causa la febbre ghiandolare. Di solito la maggior parte delle persone vengono giù con solo una lieve infezione. Tuttavia, Katie ha sviluppato una versione piena regola nota come mononucleosi infettiva fulminante (FIM).

"Questo è un incredibilmente raro, vita malattia pericolosa caratterizzata da febbre, una milza massiccia e la distruzione delle cellule del sangue del paziente. Ci siamo resi conto della FIM è legata ai suoi altri problemi medici ricorrenti. I segnali nel sistema immunitario di Katie non funzionavano normalmente. Questo significavano le sue cellule immunitarie non potevano comunicare tra loro correttamente ", ha detto il dottor Gandhi.

L'unico trattamento era di sostituire il suo sistema immunitario.

"Abbiamo contattato il dottor Glen Kennedy, un esperto di trapianto di midollo osseo di cellule staminali presso il Royal Hospital di Brisbane, per vedere se questo potrebbe offrire una cura."

"Il trapianto era pericoloso, ma i risultati sono stati sorprendenti. Il difetto di cellule immunitarie di Katie è stato corretto. A nostra conoscenza questa è la prima volta che questo disturbo è stato riportato. Speriamo che questo aiuterà chi ha presentato con gli stessi sintomi e non ha avuto successo con i trattamenti ", ha detto il dottor Maher Gandhi.

"Adesso non mi ammalo. Io non sono davvero abituato e mantenere in attesa di ammalarsi. Ora sono di nuovo a studiare a tempo pieno e amorevole", ha detto Katie, ora 23 e il completamento di un Bachelor of Business.

Clinical Laboratory di Immunoematologia QIMR è finanziato dal NHMRC, la Fondazione leucemia del Queensland, Cancer Council del Queensland e l'iniziativa del Queensland Smart State.

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