Il sorafenib droga, che viene usato per il trattamento del rene e cancro del fegato, può essere efficace acuta pazienti affetti da leucemia mieloide con mutazioni del gene specifico.

Studi precedenti hanno dimostrato che sorafenib è particolarmente efficace contro la leucemia mieloide acuta cellule che hanno alcune mutazioni note come duplicazione tandem interno (ITD) mutazioni del Fms-like tirosina chinasi 3 (FLT3) gene.

Michael Andreeff, MD, Ph.D., della University of Texas MD Anderson Cancer Center di Houston e colleghi hanno esaminato la capacità di sorafenib di uccidere le cellule leucemiche che esprimono sia la forma comune o copie mutanti di FLT3. Hanno anche dato sorafenib di topi portatori di cellule leucemiche con note mutazioni del gene FLT3 e di pazienti affetti da leucemia con e senza mutazioni.

I ricercatori hanno scoperto che sorafenib rallentato la crescita e la morte cellulare indotta nelle cellule leucemiche mutante FLT3 e ha aumentato la sopravvivenza dei topi con leucemia FLT3 mutante. Sorafenib ridotto la percentuale di cellule leucemiche nel sangue e midollo in pazienti con questa mutazione, ma non in pazienti senza la mutazione.

"I nostri risultati implicano che sorafenib è un agente antileucemica potente nei pazienti con FLT3-ITD mutante [leucemia mieloide acuta], una forma di [della malattia] che risponde poco alla chemioterapia tradizionale," scrivono gli autori.

Questa ricerca è stata recentemente pubblicata sul Journal of National Cancer Institute.