Speranza per il trattamento preventivo per fibrosi cistica Lung Disease

Aprile 21, 2016 Admin Salute 0 1
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I ricercatori sono riusciti a Heidelberg prevenzione delle malattie fibrosi polmonare cistica in un modello animale spruzzando amiloride nei polmoni dei topi giovani. Questa è la prima terapia per attaccare con successo la causa principale della malattia ereditaria diffusa in un organismo vivente.

Quando i topi sono date cure inalatorie con il farmaco nei primi giorni di vita, non si forma muco denso nei polmoni e vie respiratorie infiammazione e danni polmonari croniche possono essere prevenute. I ricercatori del Dipartimento di Pediatria presso Heidelberg University Hospital hanno dimostrato per la prima volta che la terapia preventiva di malattia polmonare è possibile per la fibrosi cistica.

La malattia genetica più frequente ha terapia causale finora




La fibrosi cistica (CF) o mucosviscidosis o è la malattia-abbreviare la vita più comune genetica in Europa occidentale e Nord America. In Germania, circa 8.000 persone soffrono di questa malattia; altri cinque per cento della popolazione - cioè circa quattro milioni di persone - sono portatori sani, che possono passare sulla malattia, di solito senza saperlo.

La causa di tutti i sintomi della fibrosi cistica sono difetti ad una certa località nel corredo genetico - una mutazione in quello che viene chiamato CFTR ("Cystic Fibrosis regolatore della conduttanza transmembrana" gene) porta alla perdita di acqua e sale, e quindi la disidratazione delle superfici delle mucose nei polmoni, intestino e altri organi. Denso, appiccicoso forme muco grumi che non possono essere facilmente cancellati. Questo porta a infiammazione cronica delle vie aeree e altri respiratoria grave e disturbi digestivi. Non vi è attualmente alcun trattamento disponibile che gli obiettivi di disidratazione superficie delle vie aeree, vale a dire la causa principale della malattia; finora è possibile solo per trattare i sintomi quali polmonite, distress respiratorio, e la mancanza di ossigeno.

Amiloride inibisce i canali del sodio "iperattivi" e impedisce le mucose si secchi

Utilizzando il modello di topo ha sviluppato, il dottor Marcus Mall, scienziato medico e responsabile del Centro Fibrosi Cistica presso il Dipartimento di Pediatria ha dimostrato che alcuni canali del sodio "iperattivi" nelle cellule delle vie aeree sono responsabili della maggiore assorbimento di acqua e sale da vie aeree superfici.

In questo studio, che è stato ora pubblicato, squadra del Dott Mall verificato se l'inibizione di questi canali del sodio iperattivi con amiloride potrebbe migliorare l'idratazione delle superfici delle vie aeree e prevenire danni ai polmoni. Essi hanno scoperto che in un modello di topo, amiloride somministrato nei primi giorni di vita previene i sintomi tipici della fibrosi cistica e lo sviluppo della malattia polmonare cronica. Tuttavia, se i sintomi erano già presenti, il trattamento ha portato alcun miglioramento. Danni polmonari cronico impedisce evidentemente l'amiloride di essere efficace. "Ciò indica che il danno polmonare causato dalla malattia può essere irreversibile", ha dichiarato il dottor Mall.

Progetto pilota per lo screening neonatale per la fibrosi cistica a Heidelberg dal 2008

"Con amiloride, terapia preventiva di fibrosi cistica che attacca direttamente il difetto di base potrebbe essere possibile per la prima volta. Ma i bambini colpiti dovrebbero essere identificati in una fase molto precoce", ha detto il dottor Mall. Tuttavia, i bambini affetti spesso non mostrano i primi sintomi fino all'età di diversi mesi o anni. E 'quindi troppo tardi per la terapia preventiva. In stretta collaborazione con il Centro per le Malattie Metaboliche a Heidelberg, un progetto pilota per lo screening neonatale per la fibrosi cistica è stato avviato nel maggio 2008, simile ai programmi di screening che sono già state attuate negli Stati Uniti e alcuni paesi europei. Il test può essere fatto come parte dello screening di routine per la malattia metabolica con sangue dal tallone del bambino e consente la diagnosi deve essere fatta nelle prime settimane di vita, vale a dire prima che i primi sintomi si sviluppano.

Anche con metodi convenzionali, il trattamento precoce migliora la qualità e la durata della vita dei pazienti affetti. Inoltre, i pazienti identificati con lo screening neonatale possono ora beneficiare della terapia inalatoria profilattico con amiloride. I medici del Centro Fibrosi Cistica in programma di studiare gli effetti terapeutici di prevenzione amiloride inalazione in futuri studi clinici.

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