Spettacoli droga Cancro promessa per il trattamento di sclerodermia

Marzo 17, 2016 Admin Salute 0 18
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Un farmaco approvato per il trattamento di alcuni tipi di cancro ha mostrato risultati promettenti nel trattamento di pazienti con sclerodermia, secondo i risultati di uno studio in aperto di fase II. Mentre l'efficacia del farmaco deve essere dimostrato in uno studio di fase III, il gold standard per testare un farmaco, i ricercatori sono ottimisti che Gleevec ™ (imatinib) potrebbe potenzialmente essere un'arma contro la malattia del tessuto connettivo cronica per i quali un trattamento è rimasta inafferrabile.

"Questo studio ha dimostrato Gleevec ha la sicurezza e la tollerabilità accettabile, e ci sono accenni di efficacia o suggerimenti il ​​farmaco può funzionare", ha detto Robert Spiera, MD, un reumatologo associato partecipare al Hospital for Special Surgery che ha condotto lo studio. "Questo studio suggerisce fortemente che uno studio randomizzato, controllato con placebo è garantito." Lo studio appare in linea in anticipo prima della stampa in Annali delle malattie reumatiche.

Ad oggi, non c'è mai stato un farmaco che ha dimostrato di essere efficace per la sclerodermia. Per lo studio, i ricercatori al Hospital for Special Surgery arruolati 30 pazienti con sclerodermia diffusa, una diffusa forma grave della malattia, e ha dato loro 400 mg di Glivec al giorno. I pazienti sono stati valutati mensile per 12 mesi durante il trattamento e sono stati osservati per il follow-up tre mesi dopo la sospensione del farmaco.




Per misurare l'efficacia del farmaco, i ricercatori hanno utilizzato uno strumento noto come il punteggio della pelle Rodnan modificato, una misura di quanta pelle è colpita dalla malattia. "Il punteggio pelle sembra essere un buon indicatore dello stato di malattia e la maggior parte studi sclerodermia utilizzare questo come misura di outcome," ha detto il dottor Spiera. Gli investigatori misurato anche la funzione polmonare con test per la capacità vitale forzata (FVC), il volume massimo di aria che una persona può espirare dopo massima inalazione, e la capacità di diffusione, una misura della capacità del polmone di trasferire i gas. Malattia polmonare è la causa principale della mortalità in sclerodermia.

Nella pubblicazione, i ricercatori hanno segnalato l'ultima analisi dei dati dello studio di fase II. Ventiquattro dei pazienti hanno completato i 12 mesi di terapia. Ad un anno, gli investigatori hanno visto un miglioramento del 22 per cento del punteggio pelle e un miglioramento del 6,4 per cento nei punteggi capacità vitale forzata. Punteggi capacità di diffusione erano stabili. Dr. Spiera ha sottolineato che nei pazienti con sclerodermia, test di funzionalità polmonare spesso peggiorano nel tempo, quindi era soddisfatto dei risultati.

"Sarei custodito a dire che questo farmaco funziona, perché a volte i pazienti con sclerodermia può ottenere meglio da soli, soprattutto se hanno la malattia più tardi, ma la nostra prova arruolati sia i pazienti con la malattia precoce e tardiva e le pazienti con malattia in fase iniziale anche ha mostrato un miglioramento ", ha detto il dottor Spiera. Ha detto che i risultati del suo studio in aperto devono essere interpretati con cautela, e in ultima analisi, corroborato da dati di uno studio randomizzato di fase III controllato.

I ricercatori sospetta una più lunga durata della terapia sarebbe necessario vedere un beneficio dal farmaco, perché è un intervento anti-fibrotica, significa che agisce sul tessuto, piuttosto che un intervento anti-infiammatoria, ma la lunghezza della terapia limita le conclusioni dello studio. "Ci rendiamo conto che alcuni pazienti migliorano nel tempo e la durata della terapia potrebbe ci hanno portato artificialmente a vedere una prestazione che non era veramente dalla droga", ha detto il dottor Spiera. "Questa è sempre la critica di qualsiasi studio in aperto di sclerodermia, ma devi fare un processo aperto prima di poter fare uno studio randomizzato." Tuttavia, ha detto, era ottimista sul fatto che il farmaco avrebbe mostrato risultati positivi in ​​uno studio di fase III.

Lo studio è il più ampio studio monocentrico di Gleevec in sclerodermia da segnalare con la più lunga durata del trattamento e il follow-up. Prima di questo studio, gli studi in provetta su cellule umane indicato che Gleevec potrebbe avere una certa attività nella lotta contro la malattia, e il farmaco ha dimostrato di essere efficace in un modello di roditore della malattia. Solo prove aneddotiche, tuttavia, era stato pubblicato sulla efficacia del farmaco nel trattamento della malattia negli esseri umani.

Lo studio del Dr. Spiera è stata finanziata principalmente attraverso il Programma Rudolph Rupert Sclerodermia al Hospital for Special Surgery. Novartis, il produttore di Gleevec, ha fornito un sostegno monetario e donato droga. La società non è stata coinvolta nella progettazione o l'analisi del processo. Gleevec è approvato negli Stati Uniti per due tipi di tumore: leucemia mieloide cronica e tumore stromale gastrointestinale.

Sclerodermia sistemica non riguarda solo la pelle, ma anche sottostanti vasi sanguigni, e spesso muscoli e alle articolazioni, nonché il tratto gastrointestinale, reni, polmoni e il cuore. Secondo la Fondazione Sclerodermia, circa 300.000 individui hanno sclerodermia negli Stati Uniti e circa un terzo di questi hanno il tipo sistemico. La malattia colpisce in genere nel fiore della vita dei pazienti, quando sono 30-50 anni di età.

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