Target che possano alleviare i sintomi Atrofia Muscolare Spinale Scoperto

Maggio 7, 2016 Admin Salute 0 6
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Non esiste una cura per l'atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica che causa l'indebolimento dei muscoli ed è la causa genetica di morte infantile, ma università di ricercatori del Missouri hanno scoperto un nuovo bersaglio terapeutico che migliora il deterioramento del tessuto muscolare scheletrico causato da SMA. La nuova terapia potenziato la forza muscolare, migliorare le abilità motorie e aumenta la durata della vita in un modello SMA.

"Questa terapia non bersaglia direttamente il gene che causa la malattia, invece esso si rivolge i percorsi che riguardano la manutenzione e la crescita muscolare", ha dichiarato Chris Lorson, ricercatore nel Christopher S. di Bond Life Sciences Center e professore associato di patobiologia veterinaria nel MU Collegio di Medicina Veterinaria. "Abbiamo somministrato una particolare proteina, follistatina, di modelli murini SMA per determinare se l'impatto di massa muscolare maggiore i sintomi della SMA. Dopo il trattamento, i topi era aumentato la massa muscolare, miglioramento della funzione motoria lordo e un aumento della vita media del 30 per cento. "

Con la terapia, i ricercatori MU inibiti miostatina, una proteina che limita la crescita del tessuto muscolare. L'attività della miostatina può essere ridotta in modo significativo, consentendo diverse proteine ​​che si legano a miostatina, inclusi follistatin. Quando miostatina è inibita, la massa muscolare e aumentare la forza.




SMA è causata dalla perdita di survival motor neurone-1 (SMN1). Gli esseri umani hanno un gene copia quasi identica chiamato SMN2. A causa di una sola differenza molecolare, solo SMN2 non può compensare la perdita di SMN1.

"Mentre la maggior parte opera nel settore SMA ha logicamente concentrata sulla mira il gene SMN2, i risultati di questo studio suggeriscono che il muscolo scheletrico è un obiettivo terapeutico valida che può ridurre la gravità di alcuni sintomi SMA", ha detto Lorson, che è anche la scientifica direttore per FightSMA, una atrofia muscolare spinale fondazione privata di ricerca a Richmond, in Virginia. "Perché follistatin non altera il livello di espressione della proteina SMN, il trattamento più efficace sarebbe combinare strategie che affrontino direttamente il difetto genetico in SMA e SMN-indipendente strategie che aumentano muscolo scheletrico ".

Recentemente, Lorson si è aggiudicata una borsa di 370 mila dollari dalla Muscular Dystrophy Association per continuare la sua ricerca sul ruolo del muscolo in SMA.

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