Terapia con cellule staminali cardiache può guarire danni cardiaci causati da distrofia muscolare di Duchenne

Maggio 12, 2016 Admin Salute 0 2
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I ricercatori dell'Istituto di cuore Cedars-Sinai hanno scoperto che le iniezioni di cellule staminali cardiache potrebbero aiutare danni cardiaci contrario provocato dalla distrofia muscolare di Duchenne, che portano a una maggiore aspettativa di vita per i pazienti con la malattia muscolo-deperimento cronico.

I risultati dello studio sono stati presentati oggi in una presentazione Rompere Scienza di base durante l'American Heart Association Scientific Sessions a Chicago. Dopo i topi di laboratorio con distrofia muscolare di Duchenne sono stati iniettati con le cellule staminali cardiache, i topi hanno mostrato stabile, netto miglioramento della funzione cardiaca e una maggiore capacità di esercizio.

Distrofia muscolare di Duchenne, che colpisce 1 su 3.600 ragazzi, è una malattia neuromuscolare causato da una carenza di una proteina chiamata distrofina, porta alla progressiva debolezza muscolare. La maggior parte dei pazienti Duchenne perdono la loro capacità di camminare per età 12. L'aspettativa media di vita è di circa 25. La causa della morte è spesso scompenso cardiaco perché la carenza di distrofina conduce a cardiomiopatia, una debolezza del muscolo cardiaco che rende il cuore meno in grado di pompare il sangue e mantenere un ritmo regolare.




"La maggior parte della ricerca in cure per i pazienti Duchenne distrofia muscolare si è concentrata sugli aspetti del muscolo scheletrico della malattia, ma il più delle volte, la causa della morte è stata il insufficienza cardiaca che colpisce i pazienti Duchenne", ha detto Eduardo Marbбn, MD, PhD, direttore del Cedars-Sinai Heart Institute e leader di studio. "Attualmente, non esiste alcun trattamento per affrontare la perdita di muscolo cardiaco funzionale in questi pazienti."

Nel corso degli ultimi cinque anni, l'Istituto Cuore Cedars-Sinai è diventato un leader mondiale nello studio l'uso di cellule staminali per rigenerare il muscolo cardiaco in pazienti che hanno avuto attacchi di cuore. Nel 2009, Marbбn e il suo team hanno completato la prima procedura al mondo in cui proprio tessuto cardiaco di un paziente è stato utilizzato per far crescere le cellule staminali del cuore specializzate. Le cellule specializzate sono state poi iniettato nel cuore del paziente in uno sforzo per riparare e ricrescere muscolo sano in un cuore che era stato ferito da un attacco cardiaco. Risultati, pubblicato su The Lancet nel 2012, ha mostrato che un anno dopo la ricezione del trattamento con cellule staminali sperimentale, pazienti con infarto dimostrato una significativa riduzione delle dimensioni della cicatrice lasciata sul muscolo cardiaco.

All'inizio di quest'anno, i ricercatori dell'Istituto di cuore ha iniziato un nuovo studio, chiamato ALLSTAR, in cui i pazienti di attacco di cuore sono stati infusi con cellule staminali allogeniche, che sono derivati ​​dai cuori dei donatori di qualità.

Recentemente, l'Istituto Cuore aperto prima Clinica di Medicina Rigenerativa della nazione, progettato per soddisfare i pazienti di cuore e malattie vascolari con studi clinici con cellule staminali del caso condotti al Cedars-Sinai e altre istituzioni.

"Siamo impegnati a indagare a fondo se le cellule staminali potrebbero riparare i danni cardiaci causati da distrofia muscolare di Duchenne", ha detto Marbбn.

Nello studio, 78 topi di laboratorio sono stati iniettati con cellule staminali cardiache. Nel corso dei prossimi tre mesi, i topi di laboratorio hanno dimostrato una migliore capacità di pompaggio e la capacità di esercizio, oltre ad una riduzione dell'infiammazione cuore. I ricercatori hanno anche scoperto che le cellule staminali funzionano indirettamente, secernendo minuscole goccioline di grasso chiamati esosomi. Gli esosomi, quando purificato e somministrato da solo, riproducono i principali vantaggi delle cellule staminali cardiache.

Marbбn ha detto che la procedura potrebbe essere pronto per il test in studi clinici umani, non appena il prossimo anno. Il processo a crescere le cellule staminali cardiache di derivazione è stato sviluppato da Marbбn quando era sulla facoltà della Johns Hopkins University. Johns Hopkins ha depositato un brevetto su tale proprietà intellettuale e ha concesso in licenza a Capricor, una società in cui Cedars-Sinai e Marbбn hanno un interesse finanziario. Capricor sta fornendo fondi per la sperimentazione clinica ALLSTAR al Cedars-Sinai.

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