Terapia farmacologica facilita i sintomi nella malattia i pazienti Molti di Crohn

Giugno 1, 2016 Admin Salute 0 1
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GAINESVILLE, Fla. --- Quasi la metà dei pazienti con una forma spesso debilitante della malattia infiammatoria intestinale hanno visto i loro sintomi scompaiono entro sei settimane dall'inizio un farmaco di solito riservata ai malati di cancro, i ricercatori segnalano nel numero di maggio 26 The New England Journal of Medicina.

I pazienti avevano malattia di Crohn, una malattia incurabile che colpisce principalmente l'intestino tenue e il colon ma può causare problemi in tutto il tratto digestivo. La condizione è spesso doloroso e spesso causa di attacchi di diarrea.

I ricercatori della Harvard Medical School, l'Università della Florida e Washington University School of Medicine hanno aiutato guidare lo studio multicentrico nazionale del sargramostim droga, conosciuto anche con il nome commerciale Leukine. Il farmaco è in genere utilizzato per aumentare il recupero di globuli bianchi, i difensori del corpo contro gli invasori stranieri, come i batteri. I livelli di globuli bianchi possono scendere drammaticamente durante la chemioterapia, lasciando i pazienti a rischio di infezione.




I risultati potrebbero portare a un rinnovato dibattito sulla causa della malattia di Crohn e il modo migliore per trattarla, che in realtà potrebbe essere quello di stimolare il sistema immunitario, non sopprimerla, ha detto il dottor John F. Valentine, professore associato di gastroenterologia, epatologia e la nutrizione al College di UF di Medicina e il Malcom Randall Veterans Affairs Medical Center.

"Se il farmaco funziona davvero il modo in cui pensiamo che funziona, è di 180 gradi nella direzione opposta di tutto ciò che facciamo per trattare la malattia di Crohn," ha detto. "Noi ancora non sappiamo che cosa causa la malattia di Crohn. La teoria tradizionale è che è una risposta immunitaria iperattiva o inadeguato contro i batteri nell'intestino. Ora una teoria si è fatto avanti che forse il problema non è che il sistema immunitario è iperattivo , è che le cellule iniziali che stimolano il sistema immunitario a che fare con agenti dannosi per l'intestino non sono abbastanza attivi, che poi porta alla infiammazione cronica. "

La malattia di Crohn colpisce 1 milione di persone in tutto il mondo, circa la metà dei quali americani. Circa il 20 per cento di questi pazienti hanno un parente con una qualche forma di malattia infiammatoria intestinale.

Tradizionalmente, i medici hanno usato farmaci come steroidi e altri immunosoppressori nel trattamento della malattia di Crohn. E mentre questi farmaci provocano remissione simili, circa il 40 percento, che sopprimono il sistema immunitario e può essere associato ad altri effetti collaterali.

"Mentre alcuni pazienti hanno ottenuto notevoli risultati con questi agenti, noi ancora non abbiamo il farmaco che stiamo davvero cercando, uno che ha meno effetti collaterali ed è una terapia efficace per la maggior parte dei pazienti," Valentine ha detto.

Ammissioni di pazienti con una diagnosi di malattia infiammatoria intestinale a Shands al centro medico UF sono triplicati negli ultimi 12 anni, ha detto, aggiungendo che egli ritiene la malattia è sempre più diffusa a livello nazionale. Il Congresso degli Stati Uniti ha approvato la legge sulla malattia infiammatoria intestinale lo scorso anno, che ha richiesto i Centri per il Controllo e la Prevenzione delle Malattie di studiare la prevalenza della malattia negli Stati Uniti e raccogliere le caratteristiche demografiche di questi pazienti. Lo sforzo cerca di determinare i fattori ambientali e genetici che stimolano lo sviluppo della malattia. Inoltre, un progetto di legge in Florida cerca finanziamenti per la ricerca simile, per aiutare gli operatori imparare come malattia comune di Crohn è in Florida e se i pazienti sono stati trattati in modo appropriato per gestire la condizione, ha detto Valentino.

Nello studio, condotto presso 35 centri medici, 124 pazienti con moderata a grave malattia di Crohn, che non stavano assumendo farmaci immunosoppressori sono stati assegnati in modo casuale a ricevere o sargramostim, che è una versione di una proteina naturale, o un placebo. I partecipanti allo studio sul sargramostim ricevuto il farmaco in una iniezione al giorno per otto settimane. Né i ricercatori né i pazienti sapevano chi riceveva il farmaco o il placebo, mentre lo studio era in corso.

Quasi metà dei pazienti trattati con sargramostim, 48 percento, avevano una diminuzione di almeno 100 punti Disease Activity Index Crohn, una misura standard dell'efficacia del trattamento, durante il periodo di trattamento. Ventisei per cento di quelli che hanno ricevuto un placebo ha notato una diminuzione simile. Punteggi più bassi sono correlati con la malattia meno grave. Inoltre, rispetto a quelli trattati con placebo, quasi il doppio dei pazienti su sargramostim andato in remissione.

"Anche se non è una terapia che mette tutti in remissione, il 40 per cento dei pazienti è andato in remissione, che è buono come qualsiasi terapia che abbiamo," Valentine ha detto. Diciannove per cento di quelli che hanno ricevuto un placebo è andato in remissione.

Miglioramento significativamente maggiore è stato segnalato in qualità di punteggi vita per i pazienti in trattamento rispetto a quelli trattati con placebo, che ha continuato per almeno 30 giorni dopo il trattamento. Un mese dopo la sospensione del farmaco, oltre l'80 per cento dei pazienti che sono entrati la remissione erano ancora in remissione. Gli effetti collaterali più comuni associati con sargramostim erano da lievi a moderate reazioni al sito di iniezione e dolore osseo, e questi sono diminuite nel tempo.

"La malattia di Crohn può essere una condizione devastante e attuali opzioni di trattamento non sono efficaci in molti pazienti e possono avere effetti collaterali come difficile per il paziente di sopportare a lungo termine come la malattia stessa", ha detto il ricercatore Dr. Joshua Korzenik, un assistente professore presso la Harvard Medical School e co-direttore del Centro del Massachusetts General Hospital di Crohn e Colite, in una dichiarazione preparata. "Anche se non vi è attualmente alcuna cura per la malattia di Crohn, siamo incoraggiati da questi dati perché mostrano il potenziale di sargramostim come opzione di trattamento alternativo che non comporta la soppressione del sistema immunitario e che migliora i sintomi di Crohn, senza trattamento steroideo."

Lo studio è stato finanziato dalla Berlex Inc., una filiale statunitense di Schering AG, Germania. Valentino ha lavorato con funzionari della società sulla progettazione e la conduzione dello studio e ha ricevuto compensi per consulenze e lezioni da parte della società.

Ulteriori studi sono necessari prima che la Food and Drug Administration decide se approvare sargramostim per il trattamento della malattia di Crohn.

"L'approccio con sargramostim è unico in questo agente è un fattore di crescita che stimola molte diverse cellule bianche del sangue, invece di inibire e dimostra alcuni benefici clinici significativi nei pazienti con malattia di Crohn", ha detto il dottor Stephen Hanauer, professore di medicina e farmacologia clinica e capo della gastroenterologia presso l'Università di Chicago. «Ma vorrei sottolineare che non tutti i pazienti sono migliorati, la sicurezza a lungo termine di questo agente non è stata stabilita ed esattamente come funziona questo farmaco nella malattia di Crohn non è stato definito. Ciò non è affatto una terapia definitiva. E 'stato efficace in meno della metà dei pazienti trattati, e non sappiamo il profilo di chi ha risposto contro chi non ha fatto, e non ci sono stati significativi effetti collaterali che comprendono reazioni nel sito di iniezione e dolore osseo in un numero significativo di pazienti. "

I ricercatori vorrebbero determinare se sargramostim aiuta i pazienti che assumono anche steroidi e se alla fine si potrebbero interrompere l'assunzione di steroidi, che pongono rischi a lungo termine, ha detto Valentino. Un altro studio duplicare la prova più recente e comprende una fase di ri-trattamento per i pazienti che interrompono la terapia, ma i cui sintomi ripresentarsi.

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