TERAPIA GENICA Cure ereditati Malattie del fegato nei ratti

Marzo 21, 2016 Admin Salute 0 4
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HOUSTON - (7 marzo 2005) - Una singola dose di combinazione gene-virus ratti guarito da una malattia del fegato ereditaria in cui la mancanza di un gene provoca l'accumulo di bilirubina -che, non trattati, provoca l'ittero e danni al cervello, ha detto ricercatori del Baylor College of Medicine in un rapporto negli Atti dell'Accademia delle Scienze Naturali.

"Questa è la prima volta che questa malattia (sindrome di Crigler-Najjar) è stato completamente guarito a lungo termine con una singola iniezione in un animale adulto", ha detto il dottor Brendan Lee, professore associato di genetica molecolare e umana e un Howard Hughes Medical Investigator presso Baylor College of Medicine.

Sindrome di Crigler-Najjar è attualmente trattata ponendo la persona sotto le luci UV speciali. È un trattamento ingombrante e richiede tempo.




Mentre Lee non pensa che la cura sarebbe possibile in tutti gli adulti con questa tecnica, lui non pensa che pone una vera promessa per attenuazioni a lungo termine dei sintomi tossici di questo tipo di malattie. Il trattamento può essere ripetuto quando necessario.

Il trattamento utilizzato un adenovirus appositamente sviluppato per trasportare il gene nelle cellule dell'animale. Questo vettore virale, come viene chiamato, è stato manipolato in modo da ridurre al minimo gli effetti collaterali tossici. Questa malattia comportato una mancanza di un gene che si trova nella parte della cellula dove avviene la disintossicazione. Indica il modo di utilizzare la terapia genica per curare e/o trattare una miriade di altre malattie che si verificano a causa della mancanza di geni in questa zona della cella.

Il vettore virale in sé è importante perché non ha effetto a lungo termine. Non diventa parte della macchina genetica della cellula e non comporta alcun rischio di provocare il cancro, detto Lee.

"Questo approccio potrebbe essere applicabile a molte malattie in cui si sta cercando di mettere qualcosa di nuovo, puntando il fegato", ha detto.

Lui esita a prevedere quando il trattamento può essere provato negli esseri umani. Mentre il vettore virale è abbastanza benigna a lungo termine, vorrebbe vedere uno sviluppato che riduce al minimo la risposta immunitaria del corpo subito dopo che è stato iniettato nel corpo.

"Quindici anni fa, l'obiettivo era quello di ottenere qualche correzione del problema", ha detto. "La maggior parte degli effetti sono stati transitori. Ora con questi vettori, correzione a lungo termine, senza tossicità a lungo termine è possibile. Abbiamo bisogno di trovare un modo per evitare tossicità a breve termine."

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Altri che hanno partecipato a questa ricerca includono: Drs. Gabriele Toietta, Viraj P. Mane, Milton J. Finegold, Philip Ng, e Arthur L. Beaudet di BCM e Drs. Wilma S. Norona e Antonio F. McDonagh della University of California, San Francisco.

Il supporto per questo lavoro è venuto dal Fegato American Foundation, il National Institutes of Health, il Texas Gulf Coast Digestive Disease Center e del Baylor Ritardo Mentale Developmental Disabilities Research Center.

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