Terapia genica per il melanoma metastatico in topi produce remissione completa


Indiana University School of Medicine i ricercatori ha utilizzato un lentivirus modificato per introdurre un anti-melanoma cellule T del gene del recettore potente nelle cellule staminali ematopoietiche di topo. Le cellule staminali ematopoietiche sono le cellule del midollo osseo che producono tutte le cellule del sangue e del sistema immunitario.

Il gene di cellule T, che riconosce una proteina specifica presente sulla superficie del melanoma, è stato isolato e clonato da un paziente con melanoma. Il gene modificato cellule staminali sono state trapiantate nuovamente dentro padroni di casa e hanno trovato per sradicare il melanoma metastatico per la durata dei topi.




"Abbiamo scoperto che il trapianto di cellule staminali ematopoietiche geneticamente modificato i risultati in un nuovo sistema immunitario dell'ospite e la completa eliminazione del tumore", ha riferito Christopher E. Touloukian, MD, un assistente professore di chirurgia e immunologia presso la Facoltà di Medicina UI e un membro della Indiana University Melvin e Bren Simon Cancer Center. "Ad oggi, immunoterapie di cancro sono stati ostacolati da risposte immunitarie limitate e decrescenti nel tempo. Crediamo che questo tipo di modello traslazionale apre nuove porte per i pazienti con melanoma e di altri tumori potenzialmente sfruttando la capacità rigenerativa potente di cellule staminali ematopoietiche e nuove i progressi nella terapia genica. "

Questa ricerca è stata finanziata da un National Institutes of Health sovvenzione.

Ha aperto la strada per una nuova sperimentazione clinica nell'uomo finanziati dalla Fondazione V for Cancer Research. Il trial di fase pilota I coinvolgerà il trattamento di 12 pazienti e concentrarsi principalmente sulla sicurezza e l'efficacia della terapia, ha detto il dottor Touloukian, che è l'autore maggiore sulla carta JCI e il ricercatore principale per lo studio clinico. La sperimentazione clinica dovrebbe iniziare maturati pazienti entro la fine del 2011.

Nel 2010, più di 68.000 pazienti con diagnosi di melanoma e la malattia saranno associate con circa 9.000 morti. Lo stato dell'Indiana ha il più alto tasso di melanoma 11 incidenza di tutti i 50 stati. Gli attuali trattamenti per il melanoma metastatico, ma stimolante e innovativo, sono stati altamente tossico e in gran parte senza successo con la maggior parte dei pazienti muore entro 6 a 12 mesi dopo la diagnosi.

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