Terapia genica: Salva messaggeri - mRNA modificati aprono nuove possibilità terapeutiche

Giugno 6, 2016 Admin Salute 0 4
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Difetti nel genoma sono la causa di molte malattie. La terapia genica - sostituzione diretta di geni mutanti da copie di DNA intatto - offre un mezzo per correggere tali difetti. Ora un gruppo di ricerca con sede presso il Centro Medico dell'Università di Monaco di Baviera, e guidato dal Dr. Privatdozent Carsten Rudolph, ha adottato un nuovo approccio che evita la consegna DNA. La squadra mostra per la prima volta che la modifica chimica di mRNA (molecole metabolicamente attivi derivati ​​da DNA genomico che i programmi di sintesi proteica) fornisce una promettente alternativa alle procedure basate sul DNA. In contrasto con questi ultimi, gli RNA modificate non aumentano il rischio di cancro, e non inducono frequentemente osservate gravi reazioni immunitarie visto con il DNA o mRNA non modificato.

I ricercatori indicano che il nuovo metodo è in topi con un difetto congenito polmone letale salvavita. "Questi risultati dimostrano chiaramente il potenziale terapeutico delle nostre mRNA", dice Rudolph.

La terapia genica offre un grande potenziale per il trattamento di entrambe le malattie congenite ed acquisite che altrimenti non sono suscettibili di altri trattamenti. Tuttavia, i metodi che sono stati testati finora sono associati a gravi effetti collaterali. L'utilizzo di virus progettati per introdurre geni intatti nel genoma cellulare sono associati ad un aumentato rischio di sviluppare la leucemia, e può provocare forti reazioni immunitarie. Vettori non virali, invece, tendono ad essere veicoli di consegna inefficienti. Il nuovo metodo basato RNA-mostra nessuno di questi svantaggi. "Modifica chimica del mRNA impedisce di attivazione del sistema immunitario, in modo che nessuna reazione infiammatoria segue," dice Rudolph. "Inoltre, a differenza di mRNA convenzionale, l'mRNA modificato può essere somministrato ripetutamente, è più stabile ed è efficace a dosi molto basse."




Il nuovo metodo, denominato Trascrizione Therapy dai suoi inventori, apre nuove opportunità per trattamenti mirati. Gli mRNA modificati spola informazioni genetiche in cellule in una forma che può essere utilizzato direttamente per la produzione di proteine ​​terapeuticamente attivi. In aggiunta al loro potenziale per il trattamento di malattie genetiche, rappresentano un'alternativa a regimi di trattamento a base di proteine ​​stabiliti. I ricercatori hanno dimostrato l'efficacia di quest'ultimo applicazione in un modello di topo. Una singola somministrazione intramuscolare di mRNA codificanti per l'eritropoietina ormone che stimola la differenziazione delle cellule rosse del sangue, ha portato ad un aumento significativo degli eritrociti risiedono quattro settimane.

La squadra anche impiegato un modello di topo per dimostrare che la tecnica può essere efficacemente usato per trattare una malattia genetica. Per questo, hanno scelto un ceppo con un difetto congenito polmonare letale, causata dalla sua incapacità di fare surfattante proteina B (SP-B). Applicazione regolare di mRNA per SP-B, come aerosol, ai polmoni del topo mutante ripristinato funzione polmonare, e l'effetto persisteva per tutta la durata dello studio. Rudolph vede grandi possibilità di terapia trascrizione in medicina rigenerativa e il trattamento delle malattie metaboliche, e spera di testare l'efficacia di mRNA modificati in un ambiente clinico nel corso dei prossimi anni.

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