Terapie con cellule staminali per la sclerosi multipla, altre malattie della mielina atteso presto

Aprile 19, 2016 Admin Salute 0 0
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Quando l'era della medicina rigenerativa spuntò più di tre decenni fa, la possibilità di ricostituire le popolazioni di cellule distrutte dalla malattia è stata vista da molti come la prossima rivoluzione in campo medico. Tuttavia, quello che seguì non si è rivelato essere uno sprint alla clinica, ma piuttosto una lunga slog noioso effettuati nei laboratori di tutto il mondo necessario per padroneggiare la complessità delle cellule staminali e quindi associare le loro capacità e gli attributi con malattie specifiche.

In una recensione articolo apparso 25 ottobre sulla rivista Science, University of Rochester Medical Center scienziati Steve Goldman, MD, Ph.D., Maiken Nedergaard, Ph.D., e Martha Windrem, Ph.D., sostengono che i ricercatori sono ora sulla soglia di applicazione sull'uomo di terapie con cellule staminali per una classe di malattie neurologiche note come disturbi della mielina - una lunga lista di malattie che includono le condizioni come la sclerosi multipla, ictus sostanza bianca, paralisi cerebrale, alcune forme di demenza, e rara ma fatale infanzia disturbi chiamati leucodistrofie pediatriche.

"Biologia delle cellule staminali è progredita in molti modi negli ultimi dieci anni, e molti potenziali opportunità per la traduzione clinica sono sorte", ha detto Goldman. "In particolare, per le malattie del sistema nervoso centrale, che si sono dimostrati difficili da trattare a causa della grande complessità cellulare del cervello, abbiamo postulato che i tipi di cellule più semplici possono fornire le migliori opportunità per la terapia cellulare."




Il fattore comune nei disturbi della mielina è una cella chiamato oligodendrociti. Queste cellule derivano, o sono creati da un'altra cella si trova nel sistema nervoso centrale chiamato cellule progenitrici gliali. Sia oligodendrociti e le loro "sorelle" - cellule chiamate astrociti - Condividi questo stesso genitore e servire funzioni di supporto critici nel sistema nervoso centrale.

Oligodendrociti producono mielina, una sostanza grassa che isola i collegamenti fibrosi tra le cellule nervose che sono responsabili della trasmissione di segnali in tutto il corpo. Quando le cellule produttrici di mielina sono persi o danneggiati in condizioni come la sclerosi multipla e lesioni del midollo spinale, i segnali che viaggiano tra i nervi sono indeboliti o addirittura perso. Gli astrociti svolgono un ruolo essenziale nel cervello. Lungo trascurato e sottovalutato, si è ormai capito che gli astrociti sono fondamentali per la salute e la funzione di segnalazione degli oligodendrociti e neuroni.

Cellule progenitrici gliali e la loro prole rappresentano un bersaglio promettente per terapie con cellule staminali, perché - a differenza di altre cellule del sistema nervoso centrale - sono relativamente omogenei e più facilmente manipolati e trapiantati. Nel caso di oligodendrociti, diversi studi su animali hanno dimostrato che, una volta trapiantato, queste cellule si disperderanno e cominciare a riparare o "remyelinate" aree danneggiate.

"conti disfunzione delle cellule gliali per un ampio spettro di malattie, alcune delle quali - come la materia bianca degenerazione dell'invecchiamento - sono molto più diffuso di quanto abbiamo precedentemente realizzato", ha detto Goldman. "Cellule progenitrici gliali Eppure sono relativamente facili da lavorare, soprattutto dal momento che non dobbiamo preoccuparci di ristabilire preciso punto a punto collegamenti come dobbiamo con i neuroni. Questo ci dà la speranza che possiamo cominciare a curare le malattie del glia da trapianto diretto di cellule progenitrici competenti. "

Gli scienziati hanno raggiunto questo punto, secondo gli autori, a causa di una serie di progressi chiave. Tecnologie di imaging Better - scanner MRI cioè avanzate - ora fornire una maggiore comprensione e chiarezza nel danno specifico causato nel sistema nervoso centrale da disturbi mielina. Queste tecnologie consentono anche agli scienziati di seguire con precisione i risultati del loro lavoro.

Ancora più importante, i ricercatori hanno superato numerosi ostacoli e fatto passi significativi nella loro capacità di manipolare e gestire queste cellule. Laboratorio di Goldman, in particolare, è stato un pioniere nella comprensione dei segnali chimici precisi necessari per indurre le cellule staminali a fare cellule progenitrici gliali, nonché quelle necessarie per "istruire" queste cellule per rendere oligodendrociti o astrociti. Il suo laboratorio è stato in grado di produrre queste cellule da un certo numero di fonti diverse - comprese "riprogrammare" cellule della pelle, una tecnologia che ha il vantaggio di geneticamente corrispondenza cellule trapiantate al donatore. Inoltre hanno sviluppato tecniche per ordinare tali cellule in base marcatori identificano esclusive, un passaggio critico che assicura la purezza delle cellule utilizzate nei trapianti, riducendo il rischio di formazione di tumori.

Laboratorio di Nedergaard ha studiato l'integrazione di queste cellule in reti neurali esistenti, e pure l'imaging nella loro struttura e funzione nel sistema nervoso adulto. Insieme, le due laboratori hanno sviluppato modelli sia attività umana neurale e malattie basato su animali trapiantati con le cellule progenitrici gliali, che consentirà cellule neurali umane da valutare nel contesto del cervello adulto live - al contrario di una provetta. Questo lavoro ha già aperto nuove strade sia in modellazione e trattamento delle malattie potenzialmente gliale umana.

Tutti questi progressi, sostengono gli autori, hanno accelerato la ricerca al punto in cui gli studi umani per i disturbi della mielina sono a portata di mano. Ad esempio, le malattie come la sclerosi multipla, che beneficiano di una nuova generazione di stabilizzazione farmaci anti-infiammatori, potrebbe essere un obiettivo particolarmente attraente per le terapie cellulari basate progenitrici-che potrebbe riparare il danno ormai permanente e incurabile del sistema nervoso centrale che si verifica nella malattia. Allo stesso modo, gli autori indicano un certo numero di malattie infantili della materia bianca che ora appaiono maturi per il trattamento a base di cellule-.

"Abbiamo sviluppato una enorme quantità di informazioni su queste cellule e su come produrli", ha detto Goldman. "Siamo consapevoli delle diverse popolazioni cellulari, i loro profili genetici, e come si comportano in cultura e in una varietà di modelli animali. Abbiamo anche una migliore comprensione degli ambienti di destinazione malattia che mai, e hanno le tecnologie radiografiche a seguire come i pazienti fanno dopo il trapianto. Spostamento in studi clinici per le malattie della mielina è davvero solo una questione di risorse, a questo punto. "

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