Trapianto di cellule staminali Inverte nella fase iniziale di sclerosi multipla

Maggio 20, 2016 Admin Salute 0 0
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I ricercatori Feinberg School of Medicine della Northwestern University sembrano aver invertito la disfunzione neurologica di early-stage sclerosi multipla pazienti trapiantando le cellule staminali del sistema immunitario nei loro corpi e quindi "resettare" il loro sistema immunitario.

"Questa è la prima volta che abbiamo girato la marea su questa malattia", ha detto il ricercatore principale Richard Burt, MD capo di immunoterapia per le malattie autoimmuni presso la Scuola Feinberg. La sperimentazione clinica è stata effettuata al Northwestern Memorial Hospital dove Burt detiene lo stesso titolo.

I pazienti nel piccolo studio di fase I/II ha continuato a migliorare fino a 24 mesi dopo la procedura di trapianto e poi stabilizzati. Hanno sperimentato miglioramenti in aree in cui erano stati colpiti da sclerosi multipla tra cui passeggiate, atassia, la forza degli arti, la visione e l'incontinenza. Lo studio sarà pubblicato online 30 gennaio e nel numero di marzo di The Lancet Neurology.




La sclerosi multipla (SM) è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca il sistema nervoso centrale. Nelle sue fasi iniziali, la malattia è caratterizzata da sintomi neurologici intermittenti, chiamati SM recidivante-remittente. Durante questo tempo, la persona completamente o parzialmente recuperare dai sintomi sperimentati durante gli attacchi. I sintomi più comuni sono problemi visivi, stanchezza, cambiamenti sensoriali, debolezza o paralisi degli arti, tremori, mancanza di coordinamento, scarso equilibrio, della vescica o dell'intestino modifiche e cambiamenti psicologici.

Entro 10 a 15 anni dopo l'insorgenza della malattia, la maggior parte dei pazienti con questo SM recidivante-remittente progresso ad una fase successiva chiamata sclerosi multipla secondaria progressiva. In questa fase, essi sperimentano una costante peggioramento dei danni neurologici irreversibili.

I 21 pazienti nello studio, età da 20 a 53, erano recidivante-remittente della sclerosi multipla che non avevano risposto ad almeno sei mesi di trattamento con interferone beta. I pazienti avevano avuto MS per una media di cinque anni. Dopo un follow-up medio di tre anni dopo il trapianto, 17 pazienti (81 per cento) migliorate almeno un punto su una scala di disabilità. La malattia è stabilizzata in tutti i pazienti.

Nella procedura, Burt e colleghi pazienti trattati con chemioterapia per distruggere il loro sistema immunitario. Essi poi iniettato pazienti con le proprie cellule staminali immunitarie, ottenuti dal sangue del paziente prima della chemioterapia, per creare un nuovo sistema immunitario. La procedura si chiama autologo non-mieloablativo ematopoietiche trapianto di cellule staminali.

"Ci concentriamo sul distruggere solo la componente immunitaria del midollo osseo e quindi rigenerare il componente immunitario, che rende la procedura molto più sicura e meno tossico rispetto alla chemioterapia tradizionale per il cancro", ha detto Burt. Dopo il trapianto nuovi linfociti del paziente o di cellule immunitarie sono auto-tolerant e non attaccano il sistema immunitario.

"In MS il sistema immunitario attacca il cervello", ha detto Burt. "Dopo la procedura, non farlo più."

In studi precedenti, Burt ha trapiantato cellule staminali del sistema immunitario in pazienti con sclerosi multipla in fase avanzata. "E non ha aiutato nelle ultime fasi, ma quando li trattiamo in fase iniziale, ottengono meglio e continuare a stare meglio," ha detto.

"Quello che abbiamo fatto è promettente e in uscita, ma dobbiamo dimostrarlo in uno studio randomizzato," ha osservato Burt. Egli ha lanciato un trial randomizzato nazionale.

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