Trapianto di cellule staminali per la sclerosi grave legato con una migliore sopravvivenza a lungo termine

Aprile 28, 2016 Admin Salute 0 2
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Tra i pazienti con una, pericolosa per la vita di tipo grave di sclerosi, il trattamento con trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), confrontato con l'infusione endovenosa di ciclofosfamide farmaco chemioterapico, è stato associato ad un aumento del rischio correlato al trattamento di morte nel primo anno, ma migliore sopravvivenza a lungo termine, secondo uno studio del 25 giugno questione di JAMA.

La sclerosi sistemica è una malattia autoimmune del tessuto connettivo caratterizzata da vasculopatia (una malattia dei vasi sanguigni), a basso grado di infiammazione, e fibrosi (sviluppo di eccesso di tessuto connettivo fibroso) in pelle e gli organi interni. In precedenza, i piccoli studi hanno dimostrato che la sclerosi sistemica è sensibile al trattamento con trapianto autologo, anche se è stato chiaro se il trapianto migliora la sopravvivenza, in base alle informazioni in questo articolo. Per questo studio, trapianto autologo coinvolto un processo multifasico che inizia con infusione di alte dosi di ciclofosfamide e un anticorpo contro cellule immunitarie, seguite da reinfusione di cellule staminali del paziente precedentemente raccolti dal sangue e purificata.

Jacob M. van Laar, MD, Ph.D., della University Medical Center Utrecht, Utrecht, Paesi Bassi e Dominique Farge MD, Ph.D, del Publique Assistance - Hopitaux de Paris, Paris 7 Diderot University, la Francia, e colleghi assegnati in modo casuale 156 pazienti con precoce cutanea diffusa (coinvolgimento cutaneo diffuso) sclerosi sistemica a ricevere il trapianto (n = 79) o ciclofosfamide (n = 77; 12 infusioni mensili). La sperimentazione clinica di fase 3 è stato condotto in 10 paesi in 29 centri; i pazienti sono stati reclutati dal marzo 2001 all'ottobre 2009 e seguiti fino a ottobre del 2013.




Durante un follow-up di 5,8 anni, 53 eventi avversi si sono verificati: 22 nel gruppo HSCT (19 morti e 3 fallimenti organo irreversibili) e 31 nel gruppo di controllo (23 morti e 8 fallimenti organo irreversibili). I pazienti trattati con HSCT sperimentato più eventi avversi (compresa la morte) nel primo anno ma aveva sopravvivenza libera da eventi più a lungo termine rispetto a quelli trattati con ciclofosfamide.

I pazienti nel gruppo dall'HCST sperimentato maggiore mortalità nel primo anno, ma aveva una migliore sopravvivenza globale a lungo termine rispetto a quelli trattati con ciclofosfamide. Nel corso dell'anno 1 ci sono stati 11 morti (13,9 per cento, di cui 8 correlati al trattamento morti) nel gruppo HSCT vs 7 (9,1 per cento, senza decessi correlati al trattamento) nel gruppo di controllo. Dopo 2 anni di follow-up, ci sono stati 12 morti (15,2 per cento) nel gruppo HSCT vs 13 (16,9 per cento) nel gruppo di controllo. Dopo 4 anni di follow-up, ci sono stati 13 morti (16,5 per cento) nel gruppo HSCT vs 20 (26,0 per cento) nel gruppo di controllo.

Gli autori aggiungono che il trapianto era anche più efficace di ciclofosfamide per via endovenosa sulle misure di valutazione della pelle, la capacità funzionale, la qualità della vita, e la funzione polmonare, in linea con gli studi precedenti.

"Tra i pazienti con sclerosi sistemica precoce cutanea diffusa, HSCT è stato associato ad un aumento della mortalità correlata al trattamento nel primo anno dopo il trattamento. Tuttavia, dall'HCST conferito un significativo vantaggio di sopravvivenza libera da eventi a lungo termine", concludono gli autori.

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