UCLA/Caltech scienziati a sviluppare nuove Terapia Genica Approccio: scoperta potrebbe aiutare il trattamento dell'AIDS, cancro e malattie genetiche

Marzo 12, 2016 Admin Salute 0 0
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UCLA e California Institute of Technology hanno messo a punto i ricercatori un approccio di terapia nuovo gene che impedisce al virus dell'AIDS di entrare nelle cellule umane. La tecnica offre un modo potenziale per il trattamento di pazienti affetti da HIV e potrebbe applicarsi a qualsiasi malattia causata da un malfunzionamento del gene, tra cui il cancro. Gli Atti della National Academy of Sciences riporterà i risultati on-line la settimana del 23 dicembre.

Il team di ricerca ha creato una nuova applicazione per una tecnologia genetica chiamata small interfering RNA (siRNA). I siRNAs sinteticamente progettati agiscono come un catalizzatore per ridurre l'espressione di geni specifici e rallentare la progressione della malattia.

"SiRNA sintetici sono strumenti potenti, ma gli scienziati sono stati perplessi a come inserirli nel sistema immunitario in forma stabile. Non puoi semplicemente cospargere sulle cellule", ha spiegato il dottor Irvin SY Chen, direttore della UCLA AIDS Institute.




"La nostra ricerca è la prima a creare un sistema di consegna con un veicolo derivato da HIV stesso", ha aggiunto. "Questo sistema ci ha permesso di introdurre i siRNA nella cellula, dove si possono proteggere contro l'infezione da HIV."

Chen ha collaborato con il Dr. David Baltimore, il premio Nobel, che è presidente del Caltech e un professore di biologia lì. Lavorando a stretto contatto con i colleghi Dr. Don Sung An e Dr. Xiao-Feng Qin, gli scienziati hanno costruito un vettore innovativo da una versione disarmato del virus dell'AIDS a consegnare siRNA in cellule umane. Il loro obiettivo era di cancellare geneticamente un recettore - una proteina sulla superficie della cellula - che richiede HIV a diffondersi.

"Per penetrare in una cellula, l'HIV ha bisogno di due recettori che operano come maniglie delle porte e consentire il virus dentro", ha detto Baltimore. "HIV afferra il recettore e le forze si nella cella. Se siamo in grado di mettere fuori uno di questi recettori, si sperava di prevenire l'HIV di infettare la cellula."

Uno dei due recettori è CD4, che si trova sul T-cellula essenziale per una corretta funzione immunitaria che combattono le infezioni. Tuttavia, l'altro recettore - chiamato CCR5 - svolge anche un ruolo nella funzione immunitaria, ma non è necessario per la funzione normale del corpo.

Infatti, circa l'1 per cento della popolazione caucasica è nato senza di essa. I grandi studi hanno dimostrato che queste persone sono naturalmente protette dall'infezione da HIV.

"La gente di solito hanno due copie di ogni gene", ha detto Chen. "Quando una copia di CCR5 è mancante o difettoso, una persona può ancora essere infettato da HIV, ma la loro malattia si svilupperà più lentamente. Abbiamo ipotizzato che battendo CCR5 potrebbe frenare la progressione della malattia."

Le squadre UCLA e Caltech coltivate cellule T da sangue persone sane 'e inseriti siRNA nelle cellule. Poi hanno introdotto HIV nella capsula di Petri e incubate la cultura per otto giorni. L'esperimento è stato ripetuto quattro volte per la precisione.

Quando le squadre hanno esaminato la cultura, hanno visto un calo di 10 volte in espressione CCR5. Se infatti, HIV riuscito a infettare meno del 20 per cento delle cellule. Il resto di loro sono stati protetti.

"I nostri risultati sollevano la speranza che si possa utilizzare questo approccio o combinarlo con farmaci per il trattamento di HIV in persone - in particolare a persone che non hanno vissuto buoni risultati con le altre forme di trattamento", ha osservato Baltimora.

Ora che gli scienziati possono introdurre siRNA nella cellula, Chen e Baltimora propongono che la tecnologia diventerà un importante approccio terapeutico per molte malattie in futuro.

"Siamo in grado di fare facilmente siRNA e utilizzare il vettore per consegnarli in diversi tipi di cellule per spegnere un malfunzionamento del gene", ha detto Chen. "Questa tecnologia può essere utilizzata per il trattamento di tumori o qualsiasi malattia in cui uno scienziato vuole mettere fuori un gene malfunzionante."

La tecnologia detiene anche implicazioni per il trattamento di malattie infettive, autoimmuni e immunologici. "Possiamo applicare siRNA per evitare un microrganismo di entrare nel corpo o che appare nel posto sbagliato al momento sbagliato", ha aggiunto Baltimora. "Possiamo anche chiudere la produzione in eccesso di un particolare ormone. Le possibilità sono infinite."

L'Istituto Nazionale di allergie e malattie infettive e Damon Runyon-Walter Winchell Fellowship hanno contribuito a sostenere la ricerca.

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