Un altro potenziale avenue trattamento della SLA identficat dai ricercatori

Aprile 10, 2016 Admin Salute 0 3
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I risultati di Harvard professore di Stem Cell Biology e Rigenerativa (HSCRB) Kevin Eggan e colleghi ha anche prodotto risultati funzionalmente identici in motoneuroni umani in un piatto di laboratorio e in un modello murino della malattia, che dimostrano che la modellazione delle malattie umane con personalizzato le cellule staminali in laboratorio potrebbe un giorno relativamente presto eliminare alcuni la necessità di sperimentazione animale.

Il nuovo studio, pubblicato oggi su Science Translational Medicine, suggerisce che i composti già in studi clinici per altre finalità possono essere promettenti terapie candidati per la SLA. Gli autori di Harvard hanno scoperto che geneticamente intervenendo nel percorso di questi farmaci agiscono su un maggiore tempo di sopravvivenza di un ALS modello animale 5-10 per cento, e mentre questo è una lunga strada da curare la malattia neurodegenerativa universalmente fatale, "tutti i pazienti SLA sarebbe entusiasta questa durata prolungata ", ha dichiarato Eggan, che ha aperto la strada alla malattia in un concetto di piatto.




Sophie De Boer, uno studente laureato nel laboratorio di Eggan, è il primo autore sulla carta Science Translational Medicine.

Questo ultimo dato è prevista per spingere verso studi clinici la seconda scoperta importante ALS dal laboratorio di Eggan in meno di un anno. Il biologo delle cellule staminali HSCI, ei suoi neuroscienze e neurologia collaboratori del Massachusetts General Hospital e Hospital di Boston dei bambini, si stanno preparando per una fase I di sperimentazione clinica di un farmaco già approvato per l'epilessia che Eggan e colleghi hanno scoperto acquieta malattie legate eccitabilità elettrica nei motoneuroni effettuata nella SLA.

In un articolo del 2007, Eggan e colleghi hanno dimostrato che le cellule gliali, le cellule di sfondo del sistema nervoso, sono stati coinvolti in neurone degenerazione motore in un modello murino di SLA. E l'anno dopo i ricercatori hanno segnalato che la stessa cosa stava accadendo nei motoneuroni umani ottenuti da cellule staminali del paziente, e ha proposto che le molecole prostanoidi, un gruppo di sostanze coinvolte nel processo infiammatorio in tutto dal dolore alla gravidanza, potrebbero giocare un ruolo nella cellule gliali.

Oggi i ricercatori hanno segnalato che hanno confermato c'è un cambiamento in recettori prostanoidi nelle cellule GIAL giocare un ruolo nella SLA, e con esperimenti genetici e chimici hanno dimostrato che questo sta giocando un ruolo nella SLA. Essi inoltre riferiscono che quando il recettore effettuato è bloccato, il danno fatto da ALS cellule gliali è ridotta.

Questo ultimo lavoro, dice Eggan, prima fatta nei motoneuroni umani in un piatto, e poi in un modello murino di SLA ", spiega che in effetti questo modello di cellule staminali era predittivo di qualcosa che può accadere all'interno di un intero animale, e la sua importante perché dimostra che questo è davvero un obiettivo importante per un ALS terapeutico. Se siamo in grado di inibire questo recettore in un paziente SLA, potremmo rallentare la progressione della malattia, e che sarebbe un passo enorme. "

Eggan ha detto che "una caratteristica delle cellule gliali in ALS che attaccano motoneuroni è che hanno più alta espressione di questo recettore prostanoide. Rimuovere solo una delle due copie del recettore nelle cellule gliali avevano un effetto di estendere la durata della vita" di i topi SLA ", ha detto Eggan, e" l'inibizione da un farmaco non dovrebbe avere un effetto completo come un ko nei topi. "

Eggan ha detto che gli esperimenti su cellule staminali generate SLA motoneuroni umani mostrano anche che "se ci inibire il recettore che nelle cellule SLA con una sostanza chimica, le cellule perdono la loro tossicità per motoneuroni

"Questo è un periodo molto eccitante per coloro le cui vite sono minacciate dalla SLA, ed è emozionante per il mio laboratorio", ha detto Eggan. "In primo luogo abbiamo recentemente identificato un percorso che riteniamo importante per la degenerazione all'interno del neurone motore, e ora abbiamo trovato questo percorso in cellule di fuori del motoneurone. Questo ha il potenziale per avere un effetto molto significativo su quello che sta accadendo nella SLA."

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