University Of Florida ricercatori Drug Test da "pecora transgenica" In Studio A Shands A UF ​​Teaching Hospital

Aprile 27, 2016 Admin Salute 0 1
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GAINESVILLE, Fla .--- In un test precoce di tecnologia innovativa, università di ricercatori della Florida hanno iniziato il primo studio pilota per determinare se il latte di pecore geneticamente modificato può aiutare le persone soggette a problemi polmonari pericolo di vita causate da una carenza specifica proteina .

PPL Therapeutics di Edimburgo, la società principale coinvolti nello sviluppo della pecora Dolly clonata, utilizza la tecnologia del DNA ricombinante - in cui un gene da un organismo viene inserito nel DNA di un altro - per creare "pecora transgenica" che producono l'umano proteina alfa-1-antitripsina, o AAT. La proteina viene poi estratta dal latte.

Entro gli ultimi 10 giorni, sei pazienti i cui corpi produrre quantità inadeguate di AAT, lasciandoli vulnerabili a enfisema, hanno iniziato a ricevere dosi per via inalatoria di esso a Shands presso UF Teaching Hospital.




Se la tecnica si rivela di successo in questo e più grandi studi controllati, un vasto nuova fonte di AAT, ad un prezzo fortemente ridotto, potenzialmente sarebbero disponibili a trattare i circa 100.000 americani che hanno una carenza della proteina protettivo che aiuta a mantenere l'infiammazione polmonare e danni in controllo.

Tale nuova fornitura è critica: Attualmente, solo una quantità limitata è disponibile attraverso le donazioni di plasma sanguigno, tanti candidati ammissibili devono fare a meno della terapia, che viene consegnato per via endovenosa ad un costo stimato di $ 60.000 a $ 80.000 all'anno per paziente.

"Ho grandi speranze che questa sarà la pietra angolare della terapia per questa malattia", ha detto il dottor Mark Brantly, sperimentatore principale dello studio e professore di medicina e genetica molecolare e microbiologia presso la Facolta 'di Medicina UF.

"Potrebbe essere il principale trattamento 'ponte' prima abbiamo anticipato di terapia genica per questa malattia", ha detto Brantly, che è anche affiliato con nuovo Istituto di Genetica di UF, che sta esplorando queste possibilità con il supporto sovvenzione da parte del National Institutes of Health.

"Una delle ragioni principali per la creazione dell'Istituto di Genetica è stato quello di tradurre le nuove tecnologie come questo in trattamento per i pazienti", ha affermato Terry Flotte, direttore ad interim dell'Istituto. "Questa terapia proteine ​​e terapia genica previsto per questa malattia sono i principali esempi di ciò che stiamo cercando di fare."

Scoperto nel 1963, deficit di AAT è spesso mal diagnosticato come asma o broncopneumopatia cronica ostruttiva a causa di una mancanza di consapevolezza nella comunità medica e laici. Meno del 5 per cento degli individui affetti sono diagnosticati e spesso non fino a quando non sono nella loro metà a fine anni '30, dopo gravi danni ai polmoni ha causato profonda disabilità. L'età mediana di sopravvivenza è di 54.

AAT è una proteina importante prodotta dal fegato che protegge i polmoni da azioni distruttive di un enzima comune che combatte i batteri normalmente e pulisce tessuto polmonare morti. Una persona con la malattia, che si sviluppa in coloro che ereditano una copia del gene anomalo da ciascun genitore, non genera abbastanza della proteina per proteggere adeguatamente i polmoni, ei risultati danno polmonare permanenti e irreversibili.

Mentre le cifre precise non sono disponibili in questa fase iniziale, AAT derivato dalle pecore dovrebbe essere un prezzo nettamente inferiore a quello della varietà plasma umano.

"Con i farmaci transgenici, esiste la possibilità di creare un enorme approvvigionamento, per espandere semplicemente il gregge, se necessario", ha detto Brantly, il cui programma di ricerca è stata sostenuta da sovvenzioni dal One Foundation Alpha, un'organizzazione no-profit con sede a Miami.

"Questo rappresenta uno sguardo al futuro della produzione farmaceutica," ha detto Paul Doering professore servizio distinto nel Collegio di UF di Farmacia. "Abbiamo avuto per un certo numero di anni insulina umana prodotta da batteri geneticamente modificati, ma i farmaci transgenici da animali più grandi sono estremamente nuovo ed emozionante e di aprire molti argomenti di discussione. Il futuro ci dirà come il pubblico reagisce a questi tipi di sviluppi . "

Lo studio di Brantly è stato approvato dal Institutional Review Board di UF, nonché da parte della Food and Drug Administration. Il Dipartimento di Salute e Servizi Umani ha recentemente raccomandato che quando, proteine ​​tecnologicamente fattibili plasmatiche umane dovrebbero essere prodotti attraverso la tecnologia del DNA ricombinante per prevenire la trasmissione di malattie trasmissibili per via ematica umani. Le pecore che producono AAT sono messo in quarantena per impedire loro di essere esposti a infezioni.

Doering ha detto che è difficile dire quanti test di medicinali ottenuti da animali transgenici sono in corso, perché molte aziende continuano a prove iniziali segreta per motivi di concorrenza.

La AAT umana transgenically prodotto anche è in fase di sperimentazione in pazienti affetti da fibrosi cistica. UF di è il primo studio al mondo a provare in quelli nati con deficit di AAT, secondo Brantly.

Brantly, che è stato ricerca di deficit di AAT per 15 anni, ha detto che il suo studio è il primo processo in cui transgenici AAT umana viene consegnato in forma di aerosol per chi soffre di deficit. Tale sistema, Brantly osservato, permette ai pazienti di curarsi a casa. La forma di aerosol si rivolge anche la proteina ai polmoni dove è necessario; al contrario, il metodo endovenosa richiede molta più prodotto perché la maggior parte della proteina ottiene ripreso in luoghi diversi dai polmoni.

John Walsh, chief executive officer della One Foundation Alpha, chiamato lo studio UF "estremamente eccitante."

"Abbiamo una grave carenza a livello mondiale del prodotto proteico", ha detto Walsh, la cui organizzazione è stata una forza trainante nel coordinamento degli sforzi da parte di scienziati, funzionari governativi e rappresentanti dell'industria farmaceutica per aiutare quelli con il disturbo. "Trovare altre fonti è di fondamentale importanza."

Uno dei primi pazienti a ricevere la terapia sperimentale a Shands presso UF è Ken Richmond, 38, un agente immobiliare dalla stazione di Fairfax, in Virginia.

"Sono di solito molto stoica, ma io sono molto entusiasta di questo studio", ha detto Richmond. "Penso che rompendo un nuovo terreno, e sono onorato di far parte di questo gruppo."

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