University of Pittsburgh Medical Center Esegue First In Vivo Terapia genica per Emofilia A

Marzo 27, 2016 Admin Salute 0 2
FONT SIZE:
fontsize_dec
fontsize_inc

PITTSBURGH, 3 GIU - Il 1 ° giugno 1999, un uomo di 50 anni affetto da emofilia A ha ricevuto la prima terapia genica in vivo per questa malattia, come parte di una fase I di sperimentazione clinica eseguita presso l'Università di Pittsburgh Medical Center (UPMC ). Il processo, progettato e avviato attraverso Chiron Corp., utilizza la terapia genica di Chirone introducendo la proteina di coagulazione del sangue, il fattore VIII (FVIII). La terapia offre promessa per le decine di migliaia di uomini affetti da questa malattia in tutto il mondo.

"Siamo molto entusiasti di partecipare a questo studio, che potrebbe definitivamente ripristinare la capacità di produrre il fattore di coagulazione carente di uomini con emofilia A", ha dichiarato Margaret V. Ragni, MD, professore di medicina presso l'Università di Pittsburgh, direttore del Emofilia Treatment Center of Western Pennsylvania e recente membro della commissione medica e scientifico consultivo della Emofilia Fondazione Nazionale. "Questa terapia ha il potenziale per ridurre i costi e le complicazioni associate a questa condizione debilitante."

Questa piccola scala, studio di fase I è stato progettato principalmente per garantire la sicurezza della terapia e per determinare la dose migliore del gene FVIII per consegnare. I medici anche misureranno l'espressione del gene FVIII nei pazienti trattati. I pazienti saranno monitorati attentamente per un anno dopo il trattamento per la sicurezza e la durata della risposta FVIII. Successivamente, saranno iscritti in un registro di sorveglianza a lungo termine.




Emofilia A è un disturbo della coagulazione che si trasmette geneticamente in modo che colpisce solo i maschi. Circa 1 su 10.000 uomini ha il disturbo. Gli individui affetti portano un difetto nel gene per la proteina FVIII, che aiuta a coagulare il sangue. Di conseguenza, non possono produrre FVIII funzionale e spesso possono soffrire episodi emorragici, alcuni dei quali sono letali. Questi episodi si verificano spesso alle articolazioni o altre cavità del corpo. Recurrent emorragie nelle articolazioni può portare ad artrite cronica e dolore. Anche se i pazienti infondono la proteina FVIII per prevenire tali episodi, questa terapia profilattica è costoso e difficile da gestire. Inoltre, emofiliaci possono sviluppare anticorpi contro la proteina FVIII. La terapia genica in vivo, invece, offre una possibilità reale di un trattamento a lungo termine per la malattia, fornendo una copia funzionale del gene FVIII al corpo.

"La nostra speranza è che questa terapia in vivo produrrà la proteina FVIII abbastanza per proteggere i pazienti da sanguinamento spontaneo ricorrente e, quindi, evitare alcune delle disabilità croniche associate con la malattia", ha aggiunto il dottor Ragni.

"In modelli preclinici, abbiamo raggiunto una produzione continua a lungo termine di far circolare FVIII Stiamo avviando test negli esseri umani;. Un'importante pietra miliare per Chiron", ha detto Lewis (Rusty) T. Williams, Ph.D., MD, Chirone del capo scientifico officer e presidente del suo gruppo di ricerca e sviluppo.

L'emofilia terapia genica in vivo impiega un retrovirus che è stata modificata in modo che non può replicare. Tali virus replica-difettosi sono stati ampiamente utilizzati in studi di terapie geniche cliniche per una varietà di malattie. Il gene per FVIII è posizionata all'interno questo vettore, che i pazienti ricevono direttamente come infusione. Questo approccio si differenzia notevolmente da un processo recentemente avviato di terapia genica ex vivo per l'emofilia A, in cui le cellule sono prese da un paziente, coltivate in cultura, geneticamente modificati e restituiti al paziente. Ex vivo terapie geniche richiedono più tempo per eseguire e devono essere su misura per ogni paziente.

Una volta all'interno del corpo, scienziati ritengono che il retrovirus in vivo introdotta eroga la payload genetica principalmente fegato e della milza. I ricercatori si aspettano che il gene FVIII permanentemente integrare nel materiale genetico di una cellula e, in effetti, diventa una fabbrica droga-produzione. Normalmente, il fegato produce la proteina FVIII.

Il primo paziente è stato trattato al protocollo General Clinical Research Center della UPMC, un'unità federale supportato con funzionalità speciali per eseguire protocolli complessi, incluse le terapie geniche e trattamenti con modificatori della risposta biologica.

###

. Chiron Corp., con sede a Emeryville, Cal, è una società di biotecnologie leader che partecipa a tre mercati sanitarie globali: biofarmaci, analisi del sangue e vaccini. Per ulteriori informazioni, visitare il sito Web della società all'indirizzo http://www.chiron.com.

(0)
(0)

Commenti - 0

Non ci sono commenti

Aggiungi un commento

smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile
Caratteri rimanenti: 3000
captcha