UT Southwestern ricercatori Sperimentale Drug Per Aiutare Tiniest pazienti Heart

Maggio 19, 2016 Admin Salute 0 2
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UT Southwestern Medical Center è l'unica istituzione nella nazione approvato dalla Food and Drug Administration per testare un farmaco sperimentale su bambini sottoposti a chirurgia cardiaca per vedere se può aiutarli a evitare infezioni potenzialmente letali e migliorare la sopravvivenza.

Il farmaco sperimentale, Neuprex - una proteina battericida Permeabilità Aumento (BPI), combatte avvelenamento batterica, ma è stato sviluppato per gli adulti ei bambini più grandi. Medici UT Southwestern determineranno se potrebbe beneficiare bambini e, in caso affermativo, quale dose è efficace, ma ancora sicuro.

"Ha il potenziale per fare la differenza in un gran numero di bambini. Noi semplicemente non sa ancora", ha detto il Dr. Erica Molitor-Kirsch, assistente professore di pediatria e investigatore principale del National Institutes of Health-finanziato progetto. "Non è stato utilizzato prima in bambini sottoposti a chirurgia cardiaca."




Ogni anno circa 30.000 bambini negli Stati Uniti sono nati con difetti cardiaci congeniti. Circa un terzo richiedere un intervento chirurgico a cuore aperto, durante il quale i bambini sono collocati su macchine cuore-polmone. La procedura a volte si traduce in ulteriori complicazioni, come l'infiammazione, in cui i bambini diventano notevolmente gonfia.

"Gli organi più frequentemente colpiti da gonfiore sono polmoni, cuore, reni e talvolta il cervello", ha detto il dottor Molitor-Kirsch.

I ricercatori sospettano che il gonfiore può derivare da endotossine - un veleno batterica rilasciato nel flusso sanguigno dalle normali batteri intestinali.

"La risposta infiammatoria a bypass cardiaco può inizialmente essere innescato da endotossine. Ciò, a sua volta, scatena la produzione degli altri componenti della cascata infiammatoria, che può essere dannoso per i bambini dopo un intervento al cuore", ha detto il dottor Daniel Stromberg, assistente professore di pediatria presso UT Southwestern e direttore dell'Unità di Terapia Intensiva Cardiaca a bambini Medical Center di Dallas. "Se, tuttavia, endotossina è neutralizzato nelle prime fasi del processo operativo, limitando così la risposta infiammatoria, complicanze postoperatorie possono essere ridotti."

I medici tenere traccia delle modifiche dei segni vitali e mediatori infiammatori nel sangue dei neonati per determinare se il farmaco funziona. Faranno anche vedere se sono in grado di interrompere i farmaci di pressione sanguigna e ventilatori precedente utilizzando Neuprex.

"La speranza è che, se non hanno tutto il gonfiore ed i problemi con i loro polmoni e il cuore, che possono scendere i ventilatori e fuori dalla terapia intensiva più veloce", ha detto il dottor Molitor-Kirsch.

Gli investigatori inizialmente testati Neuprex su sette bambini senza effetti collaterali negativi, ma potrebbero essere necessari sospetti dosi più elevate. Il nuovo processo includerà 24 pazienti, la metà riceve Neuprex e mezzo che serve come una popolazione di controllo. Se questo avrà successo, lo studio sarà esteso a 200 bambini.

I ricercatori della UT Southwestern inoltre stanno testando Neuprex nei bambini con meningococcemia, una infezione batterica pericolo di vita. Un altro ricercatore sta guardando la proteina BPI come un possibile aiuto per bruciare i pazienti.

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